2020年2月11日，纽约，全球- 神经退行性疾病成人干细胞疗法的领先开发商BrainStorm Cell Therapeutics，Inc .（纳斯达克股票代码：BCLI）今天宣布，公司最近举行了一次高级别会议与美国食品和药物管理局（FDA），讨论潜在的NurOwn 在ALS审批的监管途径。目前正在完全纳入ALS的第3期关键试验（NCT03280056）中评估NurOwn（自体MSC-NTF细胞）的鞘内重复给药。
在与生物评估和研究高级中心（CBER）领导和美国几位主要ALS专家的计划会议中，FDA确认，已全面注册的3期ALS试验正在收集对评估NurOwn疗效至关重要的相关数据。FDA表示，他们将在预期的3期临床试验数据中查看“证据总数”。此外，根据他们的详细数据评估，他们致力于与BrainStorm合作，以确定前进的监管途径，包括加快对3期试验数据进行统计审查的机会。
FDA和BrainStorm都承认迫切需要解决的紧急问题，以及共同的目标，即尽快推进急需治疗ALS的共同目标。
BrainStorm总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示：“这是我们为ALS患者提供潜在的新疗法的关键转折点。” “我们赞扬FDA对ALS社区做出的承诺，并为促进发展做出了贡献，我们最终希望获得NurOwn的批准。整个BrainStorm团队感谢为击败ALS进行的持续认真的合作。”
首席运营官兼首席医学官Ralph Kern博士说：“ BrainStorm的整个团队共同努力，以确保我们进行最好的，基于科学的临床试验。我们有机会与FDA的高级领导层进行了交流，并讨论了我们如何共同努力，以一种新颖的方式推进审批流程。我们感谢他们愿意和愿意考虑采用创新方法，因为我们都在寻求更好地满足ALS社区迫切的未满足的医疗需求。”
I AM ALS的共同创始人Brian Wallach 表示：“对于患有ALS的患者，没有什么比有效治疗这种致命疾病的疗法更为重要。我们已经与BrainStorm合作了几个月，因为我们相信NurOwn在这场战斗中是一种潜在的变革性疗法。我们很荣幸在这次会议上代表患者耐心发言，并衷心感谢该公司和FDA达成的这一重要协议。这是一个真正重要的希望时刻，我们期待着第三阶段的数据以及NurOwn尽快获得希望的批准。”
关于NurOwn
NurOwn （自体MSC-NTF细胞）代表一个有前途的研究性的方法来针对疾病途径在神经退行性疾病的重要。MSC-NTF细胞是由自体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）产生的，这些细胞已经离体扩增和分化。通过在诱导细胞分泌高水平神经营养因子的专利条件下使其生长，可将MSC转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞可以有效地将多种NTF和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，以引起所需的生物学效应，并最终减缓或稳定疾病的进展。NurOwn 目前，Progressive MS的3期ALS随机安慰剂对照试验和2期开放标签的多中心试验正在对该药物进行评估。
关于BrainStorm细胞疗法公司
BrainStorm细胞疗法公司是创新的自体成人干细胞疗法的领先开发商，该疗法用于使神经退行性疾病衰弱。本公司持有的权利，临床开发和商业化NurOwn的 细胞治疗技术平台用于通过独家的全球许可协议以及自身的专利，专利申请和专有技术来生产自体MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞已获得美国食品和药物管理局（US FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的ALS认证为“孤儿药”。BrainStorm已在ALS（NCT03280056）中全面注册了3期关键性试验，研究了在美国六个地点重复施用自体MSC-NTF细胞的情况，并得到了加州再生医学研究所（CIRM CLIN2-0989）的资助。这项关键性研究旨在为美国FDA批准ALS中自体MSC-NTF细胞的BLA申请提供支持。BrainStorm收到美国网站。
资料来源：BrainStorm细胞治疗公司
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