1月31日，优卡迪CAR-T产品「白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液」的两项临床注册申请获得CDE承办受理。截至目前，国内共有7家公司CAR-T产品的临床申请被CDE受理。
已获CDE承办受理的CAR-T产品
统计截至日期：2018/1/31
优卡迪负责人向医药魔方透露，此次提交的两项临床申请的适应症分别为CD19阳性中枢神经系统白血病（central nervous system leukemia, CNSL）和CD19阳性急性B淋巴细胞白血病。
中枢神经系统白血病（CNSL），简称“脑白”，由于白血病细胞浸润至脑膜或脑实质，患者表现出相应的神经和/或精神症状。CNSL可发生在急性白血病的任何时期，但多数发生在缓解期。CNSL在急性淋巴细胞白血病中最常见，儿童患者尤甚。由于大多数化疗药物不易透过血脑屏障，隐藏在中枢神经系统的白血病细胞不能有效的被杀灭，成为白血病细胞的庇护所，也是髓外白血病复发的首要原因。目前针对CNSL的主要治疗手段为三联鞘注MTX及全颅放射治疗，治疗风险大且复发率高，急需一种新型治疗手段。
CNSL不管在国内还是国外，在CAR-T产品的临床试验中都是排除入组的禁忌症，因为CAR-T产品本身就会有中枢神经系统安全性风险。优卡迪针对白血病治疗过程中的安全性进行了独特技术设计，向CNSL这一CAR-T治疗禁区发起了挑战。优卡迪之前已经在10例中枢神经系统白血病患者中开展了研究，未见任何严重的中枢神经毒副作用，并且疗效很好。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。我国ALL发病率约为0.67/10万，在儿童期（0～9岁）为发病高峰，可占儿童白血病的70%以上。成人ALL占成人白血病的20%左右。ALL可以采用抗癌药物进行联合治疗（化疗），但有些病人经治疗缓解后外周血会重新出现白血病细胞，或病人经标准方案诱导化疗2个疗程未获完全缓解，这类复发难治的白血病病人一般会在几年甚至几个月内死亡。
对于复发或其它治疗无效的ALL病例，虽然可以高剂量化疗后行骨髓移植，但是移植供者的选择困难是制约移植的一大障碍。因此针对复发难治的白血病目前临床上没有有效的治疗方案。全球首个获批上市的CAR-T产品，来自诺华的Kymriah（CTL-019），获批的第一个适应症便是复发或难治性儿童和成人ALL。
优卡迪负责人另外向医药魔方透露，公司同步提交了3款CAR-T产品的临床申请，除了上述敲减IL-6的靶向CD19的自体基因编辑T细胞注射液，还有另外2款产品，分别是敲减PD-1的靶向CD19嵌合抗原受体工程化T细胞注射液和敲减PD-1的靶向CD269嵌合抗原受体工程化T细胞注射液，分别用于治疗CD19阳性复发难治恶性淋巴瘤、CD269阳性多发性骨髓瘤。后面这两款CAR-T产品的临床申请也有望近日被CDE承办受理。
优卡迪是国内CAR-T领军企业之一，1月22日刚刚与海南海药达成战略合作，双方将围绕生物医药和细胞治疗领域开展合作，依托海南海药的产业资源优势，结合优卡迪在生物医药和细胞治疗方面的研究与技术积累，计划在海南博鳌国际医疗旅游先行示范区投资建设一个基因与细胞治疗中心。
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关于优卡迪
上海优卡迪生物医药科技有限公司成立于2015年2月，目前专注于治疗血液肿瘤的CAR-T技术和产品的开发。优卡迪与宾大Carl June团队（全球最顶级的CAR-T研发团队 ）和国内多家著名大型三甲医院血液科的临床研究中心合作，保证了公司CAR-T技术处于世界领先地位以及产品的规范和质量，目前完成血液肿瘤CAR-T临床研究案例近300例，并且达到了和国际临床试验中所报道的疗效相一致的预期效果。优卡迪在上海张江高科技园区里建成完整的从技术研发实施到能生产和质控临床级别的质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞的GMP标准体系。截至2017年底，公司提交CAR-T技术相关发明专利29项。
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