疾病风险锐减81%！FDA今日批准白血病新疗法

▎药明康德/报道

今日，艾伯维（AbbVie）与基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准这两家公司的重磅药物Venclexta（venetoclax）与Rituxan（rituximab）联合使用，治疗经治的慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者。

慢性淋巴性白血病是成人中最为常见的白血病类型，主要病发于血液和骨髓。据估计，美国在2018年将有2万例新发病例。尽管这种疾病的症状可能会在治疗后消失，但它却无法得到治愈。此外，在病情得到缓解后，癌细胞又会卷土重来，让患者们有接受额外治疗的需求。小淋巴细胞性淋巴瘤则是一种类似于慢性淋巴性白血病的疾病，但主要病发于淋巴结。对于这两类疾病，患者们尚缺乏有效的治疗方案。

本次获批的这款联合疗法，有望给患者带来希望。其中，由艾伯维与基因泰克共同开发的Venclexta是一款选择性的BCL-2抑制剂，抑制在慢性淋巴性白血病中过量表达的BCL-2蛋白。这款蛋白在细胞程序性死亡的过程中起到了重要作用，而抑制它的功能有望重塑细胞的关键信号通路，让癌细胞自我摧毁。Rituxan则是一款针对CD20的单克隆抗体，能有效对非霍奇金淋巴瘤进行治疗。

在一项名为MURANO的3期临床试验中，这款联合疗法的治疗潜力得到了验证。该研究招募了389名至少接受过一次治疗的慢性淋巴性白血病患者，并将其分为两组。其中一组接受化疗药物苯达莫司汀（bendamustine）与Rituxan的治疗，另一组则接受Venclexta与Rituxan的治疗。研究表明，相比标准治疗方案，Venclexta与Rituxan的联合治疗能显著减少疾病进展或死亡的风险达81%（HR = 0.19；95% CI：0.13-0.28；p < 0.0001）。基于这些良好的数据，FDA曾授予这款联合疗法优先审评资格，并在今日正式批准其上市。

值得一提的是，这也是首款基于口服的慢性淋巴性白血病无化疗治疗方案。

▲本研究的试验数据（图片来源：基因泰克官方网站）