西奈山Lunenfeld-Tanenbaum研究所的高级研究员,加拿大科学家Andras Nagy博士日前成为 Cedric Ritchie 150万美元治疗失明研究计划的首位被赞助者,该基金隶属于加拿大最大的视觉研究基金会“Foundation Fighting Blindness”。
Nagy博士三十多年来一直在研究干细胞的复杂性,并因发现一种从体内其他细胞产生干细胞的方法而闻名于世,这是再生医学的一个突破。他治疗湿性AMD(一种最严重的疾病)的新方法涉及基因治疗和干细胞治疗的结合。虽然对于那些最严重的“湿性AMD”患者来说存在治疗选择,这些都涉及频繁的眼部注射“抗VEGF”药物。 “VEGF”是指“血管内皮生长因子”,是负责刺激新生血管生长的必需蛋白质。在AMD中,VEGF过度表达,导致不规则的血管生长,并且当不进行治疗时,血液渗入眼睛 - 即“湿性AMD”中的“湿性”。 他和他的团队现在能够基因编程干细胞,以便靠干细胞自己传送抗VEGF蛋白。
“这是再生医学梦想的最前沿实现:我们不是将蛋白质注入患者的眼睛,而是编程干细胞为我们做这个工作。另外一个好处,也就是具有巨大潜力的一个好处,就是这些干细胞也可以取代晚期AMD受损的视网膜细胞,为失去它的患者恢复视力。“这是一个重要的阶段,”Nagy博士认为,“在治疗这种剥夺太多视力的疾病长达数十年的探索中。激光手术是几十年前唯一的选择,然后光动力疗法通过消除异常血管成为可行的手段,最近抗VEGF注射成为了护理的标准。但我真的认为将干细胞与基因治疗相结合是下一步:它是一种新的范例,一种“一次性”治疗或治愈,在逆转视力丧失的同时治疗病情,所有这些都不会使患者遭受感到经常不适以及与反复注射相关的障碍。”
150万美元的研究计划是芭芭拉·里奇女士(Barbara Ritchie)的个人承诺,她的已故丈夫塞德里克·里奇(Cedric Ritchie)因AMD和青光眼的并发症而在最后几年失去视力。里奇先生是一位着名的企业家和加拿大银行家。里奇先生的失明在有一天早上醒来的时候突然发生,虽然他从不让失明妨碍他的工作,坚持在办公室继续担任他的职务但里奇太太照顾丈夫的经历使她深深感受到了失明带来的负担。 与此同时,里奇夫人认识到加拿大科学家面临的巨大限制,他们不仅必须开展科学工作,还要管理实验室,日程安排和员工,同时确保足够的资金来维持整个企业。 所以她决定通过Cedric Ritchie基金计划支持科学家们。
临床试验测试实验方法的安全性和有效性,是开发潜在治疗方法的重要步骤; 不幸的是,许多科学家都在努力实现这一目标 - 有些人甚至将实验室和临床试验之间的差距称为“死亡之谷”。很多时候,这是优秀但资金不足的科学死亡的地方。考虑到纳吉博士工作中的利害关系,里奇夫人拒绝让这种情况发生。
纳吉博士现在可以利用捐助进行五年的临床试验,这是在科学发现经常变化的时间范围, 如果没有里奇夫人的慷慨,这当然是不可能的。
Foundation Fighting Blindness” 基金会使命是通过推进视网膜疾病研究,教育和公众意识来领导对抗失明的斗争,并最终恢复希望和视力。自1974年以来,基金会已投入3000万美元用于支持加拿大的视力研究。这超过200项研究资助,在激动人心的研究领域产生了600多项新发现,如:干细胞研究,神经保护 治疗,技术发展,药物和基因疗法。
睿盟希国际视觉科学基金,以 For better vision and insight 为愿景,致力于全球范围内挖掘并投资视觉科学领域的创新科技公司。
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