今日,Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证,且改善了患者的运动能力评分。
帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一,患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡,导致多巴胺产量不足,从而影响患者的运动能力,使其肌肉出现僵硬和震颤。目前,左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一,但长期使用这款药物,会导致患者出现运动能力的波动。这种波动分为两个阶段:在“ON”期,患者的运动能力能保持正常水平。而在“OFF”期,他们的运动能力会出现明显下降,甚至难以行走。据估计,美国大约有40%的患者会经历“OFF”期。因此,这些患者需要全新的治疗方案,对他们的病情进行控制。
本次研究中,一项名为“AXO-Lenti-PD”的基因疗法让患者们看到了希望。使用慢病毒载体,这款基因疗法能将一系列关键的酶递送进患者体内,辅助生成多巴胺。理论上说,它有望重塑大脑中的多巴胺水平,从而缓解病情。研究人员们期望通过简单的一次治疗,它就可以为患者带来多年的治疗效果。
在一项名为SUNRISE-PD的2期临床试验中,研究人员们评估了这款基因疗法的治疗潜力,并分析了最早接受治疗的2名晚期帕金森病患者在治疗后3个月的数据。在疗效方面,研究人员们使用的是“统一帕金森病评定量表”(UPDRS)第三部分的评分,它常被医生用来评估运动能力。分析表明,在去除其他疗法(如左旋多巴)的影响时,处于“OFF”期的患者,其运动能力都得到了改善。相较基线,他们的改善幅度平均达42%。在其他的一些指标上,研究人员们也观察到了可喜的效果。
▲AXO-Lenti-PD基因疗法的初期试验结果(图片来源:Axovant官方网站)
联系客服