2018年11月“干细胞临床研究规范化设计与实施培训班”顺利召开，中国医药生物技术协会吴朝晖秘书长介绍了我国干细胞临床研究项目备案现状和存在的问题，并对干细胞临床研究机构和项目如何按照法规要求备案进行了详细的讲解。
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目录：
项目备案的程序
项目备案的审核方法
项目备案的进展
项目备案审核中发现的常见问题
做好项目备案的建议
一、项目备案的程序
项目备案前首先要完成机构立项
二、项目备案的审核办法
- 季度第一月向省里提交
- 季度第二月由省向部委提交
- 季度第三月国家干细胞专家委员会审核
干细胞临床研究项目备案材料审核要点
三、项目备案的进展
四、项目备案审核常见问题
（一）形式不符合要求
- 材料不齐全
- 未装订
- 内容分散（正文、附件）
- 电子版与纸质版不一致
- 单位未盖章
（二）未完成机构内立项程序
- 未经过机构“两个委员会”审查
- 没有省里的审核意见
参考标准：
第二十四条 机构将以下材料由省级卫生计生行政部门会同食品药品监管部门审核后向国家卫生计生委与国家食品药品监管总局备案：
（一）机构申请备案材料诚信承诺书；
（二）项目立项备案材料（见附件２）；
（三）机构学术委员会审查意见；
（四）机构伦理委员会审查批件；
（五）所需要的其他材料。
（三）经费来源问题
- 未提供研究经费预算
- 经费来源与项目不一致
（四）制剂制备
- 细胞采自自体时没有筛选标准
- 原辅材料不全
- 无法获得制备环境是否符合ＧＭＰ要求的信息（未提供车间平面图、未标注）
- 工艺太简单、未对关键点质控说明
- 未提供工艺验证数据
- 制备记录不完整
（五）制剂质量标准
- 质量标准不全面（质量标准和放行标准）
- 未提供第三方质量检验报告或虽有提供不符合要求（第三方检验不是把检验项目部分或全部委托第三方做）
（六）临床前研究
- 未开展临床前研究
- 用文献代替
- 只有安评，没有有效性研究，或相反（合作/独立）
- 细胞使用途径与临床研究不同
- 只有结论，未提供详细实验报告（过程、方法、数据等）
（七）研究选题
参考标准：
第二条 本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。
第十六条 干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于尚无有效干预措施的疾病，用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。
（八）研究方案
- 研究设计（双盲、随机、对照）
- 同一制剂同时开展多种适应症的临床研究
- 研究知情同意书不完善
- 无购买保险计划
ＱＡ：
1.临床研究与临床试验有什么区别？
临床研究
临床试验
医疗机构发起
药厂发起
解决临床问题
产品上市
经费自筹
药厂提供经费
研究者是责任主体
药厂是责任主体
2.什么时候可以启动干细胞临床研究？
机构备案完成并不代表项目备案
3.干细胞临床药物注册临床试验要备案吗？
按照药品管理相关法规开展
4.干细胞临床研究可以收费吗？
参考标准：
第六条 机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。（《干细胞临床研究管理办法（试行）》第一章总则）
5.临床前研究报告可以用文献代替吗？
- 临床前研究是开展干细胞临床研究的科学依据；
- 文献可以参考，但不能替代临床前研究报告；
- 细胞制剂的一致性；
参考标准：
第十六条 干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于尚无有效的干预措施的疾病，用于威胁生命和严惩影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。（《干细胞临床研究管理办法（试行）》第三章研究的立项与备案）
6.干细胞制剂的质量复核（第三方检验）是必须的吗？
- 干细胞制剂的质量复核不是把质检工作交由第三方完成；
- 是一个全面的质量标准建立过程；
- 现阶段干细胞制剂质量的一个佐证；
- 制剂的一致性；
7.研究完成后，可以临床应用吗？
第五十三条 本办法不适用于已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。依据本办法开展干细胞临床研究后，如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。（《干细胞临床研究管理办法（试行）》第八章附则）
（五）做好项目备案的建议
- 准备备案材料前认真研究《管理办法》和指导原则；
- 按照材料目录提供材料，如果认为不需要提供的项目说明原因和理由；
- 提交前，按照《干细胞临床研究项目备案材料审核要点》自己先审一下，确认
-要求提供的材料都全了
-提供的材料符合要求
专业的人，干专业的事
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