幼年型粒单核细胞白血病(juvenile myelomonocytic leukaemia，JMML)素有“儿童白血病之王”的称号，患儿往往在发病一年内就死亡。目前最佳的治疗方式是造血干细胞移植，但复发率仍高达50%。
但如今，这一“儿童白血病之王”有望被广东科学家攻克。近一两年来，广州南方医院儿科主任李春富、主治医生彭智勇及其团队成员利用去甲基化联合造血干细胞移植，目前已成功使得13例患儿存活，无一例复发，最长的已经生存了39个月。
6岁JMML患儿成功接受治疗
在南方医科大学南方医院的儿科病房，记者见到了6岁的小宇。光着头、戴着口罩的小宇，比同龄人瘦小黝黑，正开心地跟哥哥打打闹闹。他不知道的是，自己曾被“判了死刑”，幸运地被医生们救了回来。
去年的一次幼儿园体检中，小宇被发现血小板异常，他的父亲曾先生带着儿子四处就医，几经周折，最后在香港玛丽医院确诊患上了“儿童白血病之王”JMML。
李春富介绍，JMML主要侵袭婴幼儿，患儿血液中粒单核两系细胞恶性增殖，发病的男女幼儿比例为13：1。患儿主要表现为发热、白细胞高、贫血、出血、肝脾增大以及肺部等组织浸润，不少患儿肚子膨胀增大。
虽然这种病只占儿童白血病的2%左右，但病死率高，化疗效果差，长期生存率不到10%。一般患儿在发病一年内死亡，死因主要为感染和肿瘤细胞浸润导致的器官功能衰竭。因此，许多患病儿童的家长只能选择放弃治疗，非常绝望。
听香港医生说南方医院的李春富有成功救治的案例，曾先生抱着最后一线希望，带着儿子找到了李春富“赌一把”。“不尝试的话，孩子就没有希望了。”曾先生对记者说。
他赌赢了。李春富为小宇进行了去甲基化联合HCT的治疗，目前小宇的白血病已经消失，也没有复发。
新疗法为13例患儿带来了新生
小宇是幸运的。在他之前，很多同样的患儿，都未能等到生存的希望。李春富告诉记者，他的团队以前也曾尝试治疗JMML病人，但在2014年前，所有治疗的JMML患儿无一例生存。
2014年4月，一位深圳的母亲带着自己2岁的患了JMML的儿子找到了李春富。李春富明确坦诚地告诉她：“这种病我从来没有治好过。”但这位母亲非常坚定地说：“你没治好过，我也相信你，我想给我的小孩一个机会。”
这位母亲这种置之死地而后生的勇气，鼓励了李春富开始积极尝试研发新疗法。
在两次国际学术会议上，国外的临床研究发现给了他重要的启迪。一是美国休斯顿MD安德森癌症中心的一位教授在讲课时候介绍，地西他滨——一种去甲基化的化疗药物，能缓解成年人慢性粒单核细胞白血病。另一个是在美国血液年会上，李春富获悉，地西他滨在移植后使用能增加生存率。
李春富思考：能不能把地西他滨和造血干细胞移植两者结合起来治疗JMML？
很快，李春富开始将地西他滨用在异基因造血干细胞移植（HCT）的前后，效果令人鼓舞：包括小宇在内，李春富团队目前治疗了14例JMML病童，除了一例因移植失败无力再次移植而死亡外，其余13例病人均已存活，无一例复发，并无中度以上并发症，存活最长的已达39个月，结果令人鼓舞。
这位2岁的深圳患儿成为李春富成功治愈的第一位患儿，那位勇敢的母亲为自己的孩子争取到了活下去的机会。
地西他滨如何“化腐朽为神奇”？
为什么地西他滨具有如此“化腐朽为神奇”的效果？李春富解释，JMML病人通常甲基化水平很高，抑癌基因在甲基化后会丧失作用，癌细胞生长加速。在使用去甲基化药物后，抑癌基因作用恢复，能减轻肿瘤负荷，有利于造血干细胞的移植。
另一方面，HCT治疗后JMML复发率高达50%，也往往是因为患者体内较高的甲基化水平有利于癌细胞发生“免疫逃逸”，就好比使用“隐身术”来逃过免疫系统的查杀。这时使用地西他滨，就能使得癌细胞“现形”无处可逃，降低肿瘤复发的几率。
而且，地西他滨还能“一箭双雕”：不仅能增强移植过来的造血干细胞抗白血病的作用，而且还会降低移植物抗宿主病，使得移植过来的造血干细胞不至于攻击患儿的正常细胞。
李春富在使用去甲基化药物的同时，还首创了“双管齐下”“适者生存”的互补性移植方法，为患儿同时输注父母造血干细胞与非亲缘脐血，改善了植入并增强了抗白血病效果。
这是因为，来自父母的半相合造血干细胞植入有50%的复发几率，而同时进行脐血移植为患儿提供了“双保险”。
李春富采用去甲基化治疗联合HCT的14位移植患者，都输注了父母半相合造血干细胞和非血缘脐带血，最终一半以上的患者非血缘脐带血成功植入，剩下的患儿父母半相合造血干细胞成功植入。
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