随着CFDA加入ICH，以及FDA多年以来对QbD理念的推广，对现代生物制药，尤其是单抗和融合蛋白等大分子，从CMC、临床和最后的生产环节进行准确和稳定的控制，提出了更高的要求和挑战。过程分析技术(PAT)中的DoE和MVDA能有效帮助企业解决这些棘手的问题，因为它能够在生产规模scale down模型建立的基础上，于台式反应器甚至微型反应器规模进行DoE设计，找出稳定的设定点以及设计空间和操作空间。另一方面，在商业化生产阶段，MVDA借助PCA和OPLS等数学模型,建立生产过程中众多在线和离线变量,构建与表达量、质量之间随时间变化的多变量回归关系，识别哪些过程因素会影响最终产品表达和质量，帮助企业在生产失败之前做出及时、有效的判断，从而提高生产的稳定性和灵活性，全面保证药品生产安全。
l转眼间，2018年已过去了一半。在今年上半年，生物制药领域发生了很多有趣而重要的事情。近日，BioSpace网站就盘点了迄今为止该领域的10大新闻。
10、生物制药行业最佳职场
今年4月份，《财富》杂志与《卓越职场研究所》（Great Place to work）发布了医疗保健&生物制药行业最佳职场榜单，有88%的员工表示最佳职场不仅仅是工作的地方，而且要具有特殊的意义。榜单排名前5名的生物制药公司分别为：Horizon制药、基因泰克、再生元、艾伯维、Illumina。
9、“新药研发重灾区”：默沙东AD药物在III期临床失败
今年2月，默沙东宣布终止BACE抑制剂verubecestat治疗阿尔兹海默病（AD）的III期临床研究APECS。一个外部数据监测委员会（eDMC）在进行了一项临时的安全性分析之后认为，受益不大可能超过风险，建议终止该项研究。这是BACE抑制剂类药物治疗AD的又一次失败临床研究。
8、生物技术并购领域的3大目标
在2018年初，虽然已达成了一系列大型生物技术并购交易，包括赛诺菲116亿美元收购Bioverativ以及48亿美元收购Ablynx、新基90亿美元收购Juno以及11亿美元收购Impact Biomedicine、葛兰素史克130亿美元收购诺华消费者医疗合资公司中36.5%的股份、武田622亿美元收购Shire。但制药情报信息公司Pharma Intelligence旗下Datamonitor分析了11家进入“并购雷达”的生物技术公司，排在前三位的是：Nektar Therapeutics、BioMarin、Alnylam。
7、请鼓掌！美国10大畅销药
今年全球处方药销售有望达到8110亿美元。美国是全球最大的医药市场，在2017年，该市场最畅销的前20款药物的总销售额达到了1350亿美元，前10位分别为：艾伯维的Humira、拜耳和再生元的Eylea、新基的Revlimid、百健和罗氏的Rituxan、梯瓦和辉瑞的Enbrel、罗氏的Herceptin、百时美施贵宝和辉瑞的Eliquis、罗氏的Avastin、强生和默沙东的Remicade、拜耳和强生的Xarelto。
6、2018年度20大生命科学初创公司
今年1月，BioSpace发布的《美国前20家新一代生物科技公司》2018年度榜单中，包括了一些非常激动人心且具有尖端技术的生物科技公司。榜单排名前5位的分别是：BlueRock Therapeutics [诱导多能干细胞（iPSC）]、Prelude Fertility（体外受精和卵子冷冻）、Freenome（基因组学+算法实现癌症预警）、Cirius Therapeutics（非酒精性脂肪性肝炎）、Boragen（硼化学）。
5、辉瑞的3大收购目标
并购市场在2018年迎来了一个好的开端，许多分析师和投资者都在密切关注可能会发生的并购交易。辉瑞是并购市场的大佬，鉴于该公司在过去曾对阿斯利康和艾尔建进行过大规模但不成功的并购尝试，因此业界非常关注哪些公司可能会成为辉瑞的并购目标。今年的潜在目标是：百健、百时美施贵宝、艾尔建。
4、“女乔布斯”——Therano创始人Elizabeth Holmes被控欺诈
今年3月中旬，曾经红极一时的硅谷明星生物科技公司Theranos的创办人暨CEO Elizabeth Holmes与前总裁Ramesh Balwani被美国证券交易委员会（SEC）指控涉嫌欺诈，以不实陈述吸引投资者。从2013-2015年，双方以夸大或谎称公司专有技术的有效性和财务状况说服投资者，以SEC称之为“多年欺诈”的方式骗取了投资者超过7亿美元。今天很残酷，明天更残酷，但后天很美好。大部分人都会死在明天晚上，他不可能看到后天的太阳。所以你要不断改变自己，让自己今天活得好活的强，你才能看见后天的太阳。如果你不想打工，如果你遇到了挫折瓶颈，如果你不想用自己的青春去铸就他人的梦想，我愿意帮助你，改变你以及家人的命运，请加导师微信1588加2093和625欢迎交流,今年6月中旬，Elizabeth Holmes因通讯欺诈和其他9项欺诈罪被提审，若罪名成立，将面临20年的牢狱之灾。
3、新基多发性硬化症药物Ozanimod新药申请遭FDA拒绝受理
今年2月底，美国FDA对新基多发性硬化症药物ozanimod的新药申请（NDA）下达了拒绝受理通知书（Refusal-To-File letter），这一事件震惊了新基以及大多数行业观察家和投资者。这对新基而言是个非常尴尬的时刻，RFL通常意味着NDA存在重大问题，并且更常见于规模较小、较新的公司。ozanimod是新基期望很高的后期管线药物，预期的年销售额在40-60亿美元，该药也是新基在2015年豪掷72亿美元收购Receptos的关键资产。FDA给出的理由是该药NDA中非临床和临床药理学证据不足以允许通过审查。
2、国际生物技术大会再现涂绘企业logo的半裸女郎
大约一年前，在摩根医疗大会上发生了一件相当负面且影响极坏的宣传事件，其中一个供应商雇佣了许多近乎一丝不挂的模特。这似乎是一个应该与女性高管增长相协调的行业，但在2018年6月，在波士顿举行的PABNAB（Bio Not Associated with Bio）年度派对上，再次出现了上身涂绘企业logo的半裸女郎，在行业掀起了轩然大波，并再次引发了性别歧视的广泛讨论。
1、礼来公布灾难性AD临床研究数据
今年1月，礼来在《新英格兰医学》（NEJM）杂志上发表了单抗药物solanezumab治疗AD令人失望的III期临床数据。该公司最初已在2016年报告了该项研究的失败结果，但仍对该药治疗早期AD的潜力存有一丝希望。但在NEJM文章中，礼来称solanezumab在疗效方面没有达到显著性。该研究入组了2129例患者，在治疗第80周，ADAS-cog14评分相对基线的变化方面，solanezumab治疗组为6.65分，安慰剂组为7.44分，组间差异无显著性。虽然许多研究者仍然认为淀粉样蛋白理论治疗AD是可行的，但礼来及之前多个制药巨头的失败让业界更加难以相信AD患者大脑中β淀粉样蛋白斑块的聚集是该病的唯一原因，或者说靶向β淀粉样蛋白是一种可行的治疗模式。
Plus 1：AD领域“起死回生式”重大进展
说到AD，最近该领域发生了一件天大的事，卫材和百健合作开发的单抗药物BAN2401在治疗AD的一项II期临床研究中获得了积极顶线数据。在预先设定的临床终点方面，显著延缓了AD的进展评分，也减少了大脑中淀粉样蛋白的聚集。该新闻一经传出，立即在医药行业中引发热议。
事实上，BAN2401是一款之前已被宣判死刑的AD药物。该药是一款人源化抗体，可选择性抑制β淀粉样原纤维，有望通过减少β淀粉样蛋白，延缓AD病情。然而2017年底，双方公布了Study201研究的结果，数据显示，在治疗12个月节点上，未能在临床终点达到统计学显著差异，因此也被认为是AD新药研发道路上的又一次失利。
但卫材和百健表示，将在治疗18个月节点继续进行全面评估。结果，这一次分析，让所有人惊掉了眼球！BAN2401最高剂量组病情进展显著缓解，患者大脑中淀粉样蛋白水平显著下降。双方指出，这是首个在后期临床阶段中，同时在临床功能和β淀粉样蛋白聚集两大指标上彰显出疾病改善效果的临床试验。
随着中国新医改扩大医保和新农合的覆盖范围，国家对分级诊疗政策的大力推进及基层医疗设施建设的不断投入，未来医疗卫生机构的电脑断层扫描检查的疾病诊断服务能力将不断提高，这需要有更多的心肾安全性和舒适性高、质优价廉的对比剂以供医生和患者选择。
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