当地时间12月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准通过了一项针对遗传性视网膜病变的基因疗法（点击查看）。这项由Spark Therapeutics公司研发的Luxturna疗法，是美国批准的首个针对特定突变基因的基因疗法。日前，该疗法的价格正式公布，85万美元的价格也将成为美国批准上市的最贵的药物。
撰文 | Adam Feuerstein，Damian Garde
翻译 | 周盈宵
审校 | 王妍琳
美国上月批准的的首个基因疗法如今有了售价，这项用于治疗罕见遗传性失明的疗法标价85万美元。
这项由Spark Therapeutics公司推出基因疗法“Luxuturna”，将会是美国批准上市的最贵的药物。但Spark的CEO Jeff Marrazzo认为， Luxturna能使带有基因缺陷的少数人恢复视力，而且基因疗法仅用一次眼部注射就达到长期治疗效果，价格不菲但物有所值。许多投资人之前预测Spark给Luxturna标价会达到100万，所以这个价格在部分人看来其实算优惠了。一次采访中，Marrazzo说：“我觉得我们做出了正确选择，确保Luxturna带来经济效益的同时也让患者能获得治疗。”
这项天价疗法必然会引起舆论争议，为了完善赔付机制，Spark在周三宣布，如果患者在接收治疗后的30～90天和30个月后无法达到特定的视力恢复程度，Spark承诺将把利润返给保险公司。一次性基因疗法旨在治愈，但临床实验中患者并没有足够的时间来确保疗效是否能持续几十年。
Spark与非营利健康组织Harvard Pilgrim达成协议，新英格兰的120万人可以享用含有赔付机制的第一批产品。另外，Spark也在和其它的商业保险公司商讨有关返利协议的签订。
但价值85万美元的Luxturna究竟会在治疗无效时具体返还多少钱给保险公司？这个数值并没有公开。
全美最大的药品福利管理机构Express Scripts也同Harvard Pilgrim一起与Spark达成一项新的协议：确保患者的来源，以换取保险公司的经济负担和风险的减轻。
还有一项协议处于商讨阶段：Spark将同意保险公司对Luxturna费用的多年分期付款。
Dana-Farber癌症治疗中心、Boston儿童医院的一位儿科肿瘤学家Stuart Orkin说：“就价格、付款方式而言，我觉得这与我们看到的其他创新疗法很像。他以癌症疗法CAR-T为例，CAR-T耗费数十万美元，而新型肿瘤免疫疗法的花费也差不多。
Orkin写了很多关于社会如何承担基因疗法费用的文章。他提出了个问题：Spark怎么判断一个病人在Luxturna治疗后是否“失败”，并履行赔付义务呢？
“不过我还是很欣赏Spark这种做法的，这种付款方式考虑得很全面”，Orkin说，“这比只是提出报价然后要求付款的方式更人性化。”
美国食品与药品管理局（FDA）在2017年12月批准Luxturna用于治疗由RPE65基因变异引起的遗传性失明。出生时携带RPE65突变基因的人会有严重的视力缺陷，包括夜盲症。疾病发展会导致功能性视觉的丧失，甚至导致完全失明。
这种情况很罕见，全美范围内大概只有1000～2000个遗传性失明病患。Spark估计，每年大概有10～20个婴儿出生时携带RPE65突变基因。
华尔街分析师预估Luxturna的销售额将会在2022年达到3.6亿。按照药品行业“10亿美元销售额才算成功”的标准，Luxturna只算勉强及格。不过这也可能是Spark不把Luxturna标价过高的一个原因。
假如Luxturna以天价上市，Spark将失去保险公司和医疗服务提供者的支持，这不利于Spark的发展，毕竟好的临床数据才更有利于Spark日后推出的产品获得FDA的批准，而Spark旗下还有着更具商业价值和更丰厚利润的血友病基因治疗产品。
原文链接：
https://www.scientificamerican.com/article/the-most-expensive-u-s-medicine-now-has-an-official-sticker-price/
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