Crispr的王牌
斯坦福镰状细胞研究的带头儿科医生Matthew Porteus说,大多数科学家都认同,骨髓中至少需要10%的存活编辑,细胞才有临床治疗的意义。根据斯坦福的研究结果,伯克利的研究团队表示,这样的假设很快就可以被打破。Porteus说:“我们两个团队都展示出了蓝图,这有利于接下来的研究团队展开工作。”
基因编辑体系简单方便是其可以在实验室大量开展的原因之一。PNA则需要复杂的化学催化剂锌指核酸酶(ZFN),这在10年前是基因编辑的黄金准则。锌指有一对蛋白质结构域可以识别靶向结合DNA位点,从而分割出一段DNA链。ZFN的基因编辑效率和Crispr一样高,但是合成锌指需要花费数月的时间。UCLA Broad干细胞研究中心的Donald Kohn说:“合成一对质量高的锌指需要非常多的时间,但是任一家实验室一天就可以合成20份Crispr。”
这样的悬殊意味着当有关Crispr的问题出现时,全世界许多研究团队都可以成为解决者。同时耶鲁/卡内基梅隆团队可以说是唯一一队改善PNA技术的科学家团队,但这并不意味着他们就要放弃自己的研究。Porteus说:“以病人为出发点,我们需要研发不同的可替代疗法,因为在不远的将来,Crispr领域可能会出现我们无法解决的致命问题。”
但在我们遇到这个致命的问题之前,我们可以预见,患有遗传性血液疾病的病人可利用Crispr技术去掉他们基因中有害的变异,以实现治愈的效果。
北京时间12月7日消息,本周二,围绕CRISPR基因编辑专利,两大阵营展开对决:双方律师在三名法官组成的审判小组面前针锋相对,本案不只涉及数十亿美元的巨大利益,它还攸关基因工程的未来。两个科学家组成的团队互不相让。2014年,麻省理工学院-哈佛大学博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard )获得13项CRISPR专利,CRISPR是基因工程的突破性技术,它可以修复许多问题,比如致命疾病、环境灾变,只需要裁剪或者添加一些DNA就行了。
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加州大学伯克利分校也认为自己在CRISPR的基础性工作上建有功绩。CRISPR是本世纪最重要的科学发现之一,双方谁也不愿意认输。
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