什么叫突破性疗法”、“优先审评”？

美国主要有4种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。它们都将提升新药审批速度，几者之间区别在于：

“快速通道”针对用于治疗严重疾病且临床或非临床数据显示具有填补临床用药空缺的新药或是被认定为抗感染的新药申请。

“加速批准”针对的是用于治疗严重疾病且对现有疗法具有优势且显示具有改善代理终点表现的新药。

“优先审评”针对的是用于治疗严重疾病且一旦获得批准，对现有疗法的安全性或有效性具有显着改善的新药。可以是首次新药申请，也可以是已上市药品的疗效补充申请或是开展儿科用药研究而修订说明书的补充申请、被认定为抗感染的新药、治疗某些热带疾病的新药。

“突破性疗法”是在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。是继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审绿色通道。获得突破性药物认定的药物，在开发过程中会得到FDA审评人员的密切关注，并且会收到专业的建议以及快速有效的临床试验方案。

据统计，普通药物评审时间为9-10个月，获突破性疗法认定的药物平均为 6.1 个月，缩短了1/3左右。此前，阿斯利康在2017年7月31日有一个获得“突破性疗法”称号的物是Imfinzi（durvalumab），被FDA授予用于治疗接受了标准含铂方案的同步放化疗后，未发生疾病进展的无法手术切除的局部晚期非小细胞肺癌者“突破性疗法”称号。

而就在2017年10月9日，阿斯利康又一重磅药奥西替尼也获得了“突破性疗法”称号。这又是奥希替尼更进一步变成非小细胞肺癌一线治疗的新进展，奥希替尼可以说是发展得非常快了。

奥希替尼获得FDA用于一线治疗非小细胞肺癌“突破性疗法”称号。

日前，FDA已授予奥希替尼（osimertinib，Tagrisso）用于一线治疗转移性EGFR突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者“突破性疗法”称号。

而奥希替尼日前获得突破疗法认定的也是基于ESMO公布的一项研究成果，就是FLAURA III期研究数据结果：

奥希替尼治疗相较标准治疗，患者的疾病进展或死亡风险下降54%，奥希替尼相较标准治疗的中位无进展生存期（PFS）为18.9VS10.2个月，中位PFS延长8.7个月，伴脑转移或不伴脑转移都有所改善。

2015年11月，奥希替尼获得FDA加速审批，随后于2017年3月完全获批，用于T790M阳性NSCLC初治患者的治疗。2017年3月3日，奥希替尼被国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）公示正式获得优先审评资格。

2017年9月，美国国立综合癌症网络（

）肿瘤临床实施指南推荐奥希替尼用于局部晚期或转移性EGFR突变阳性NSCLC患者的一线治疗。

不过，应用奥希替尼一线治疗局部晚期或转移性EGFR突变阳性NSCLC患者尚未获得FDA的批准。

阿法替尼获得一线治疗非小细胞肺癌“优先审评”资格

EGFR基因的常见突变位点发生在18、19、20和21号外显子上。其中19号外显子的缺失突变约占45%，21号外显子的L858R点突变占40-45%，这两种突变被称为常见突变。其他的突变被称为罕见突变。

不过，应用奥希替尼一线治疗局部晚期或转移性EGFR突变阳性NSCLC患者尚未获得FDA的批准。

阿法替尼获得一线治疗非小细胞肺癌“优先审评”资格

就在今天，勃林格殷格翰的阿法替尼获得了用于一线治疗肿瘤有EGFR外显子21（L861Q）、G719X或S768I替代突变等罕见突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的“优先审评”资格。

阿法替尼之所以能够获得“优先审评”资格主要是基于LUX-Lung的相关研究。

其实，阿法替尼已经在美国、欧盟和许多其它国家获批，用于一线治疗肿瘤有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）突变的NSCLC患者，以及使用铂类化疗后疾病进展的肺鳞状细胞癌患者。

因此这次的优先审评是评估罕见突变（L861Q、G719X或S768I）患者中的疗效。

勃林格殷格翰临床开发与医疗事务部副总裁Martina Flammer博士说：“如果批准用于此适应症，阿法替尼将为EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者提供最广泛的一线治疗选择。”

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