云顶新耀今日宣布：其全球首个对因治疗IgA肾病，延缓肾功能衰退的首创药物，靶向肠道黏膜免疫调节剂---Nefecon(耐赋康，布地奈德迟释胶囊)，已获得海南省药品监督管理局批准，将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院，应用于临床使用。
此次在海南获批落地，标志着国内IgA肾病患者可以获益于全球同步的创新疗法，也标志着国内IgA肾病对因治疗新时代的开启。IgA肾病好发于年轻人，20-30岁发病者居多，是跟粘膜免疫密切相关的一种疾病。IgA肾病患者肠道Peyer’s 淋巴结的B淋巴细胞可产生半乳糖缺乏的IgA1（Gd-IgA1），它们在循环系统中，形成大量的免疫复合物，沉积在肾脏，使得肾小球系膜细胞增生，释放炎症介质，从而导致蛋白尿，肾小球硬化，肾小管间质纤维化，最终使得肾脏失去功能。如果不能有效干预，30%-50%的IgA肾病患者在发病20-30年内进展为尿毒症，给家庭和社会带来沉重负担。目前针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法。而Nefecon(耐赋康)是一款靶向肠道的黏膜免疫调节剂，是目前唯一IgA肾病对因治疗药物。Nefecon(耐赋康)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，通过特殊的制作工艺，将布地奈德（糖皮质激素的一种）靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括Peyer’s淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。在IIb、III期临床研究中，Nefecon可显著降低循环中Gd-IgA1以及IgA免疫复合物水平，印证了其对因治疗的效果。
在刚公布的III期PartB临床研究结果显示：
Nefecon 9个月治疗期结束停药后，继续随访15个月，该药依然可以显著延缓IgA肾病患者的肾功能衰退。Nefecon组的肾小球滤过率在2年期间平均下降2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组为7.52 mL/min/1.73 m2，相对来说，减缓肾小球滤过率下降5.05 mL/min/1.73 m2，减少超过50%肾功能下降，延缓超过10年进入透析及肾移植可能。也就是说，在临床试验的2年观察期内，Nefecon让IgA肾病患者血肌酐上涨速度明显减慢，稳定肾功能。尿蛋白方面，观察至12个月时，Nefecon组的尿蛋白肌酐比自基线平均降低48%。当然，IgA肾病越早干预，获益相对也会越大。
此前，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市。这款药物在美国的价格是1.5万美元/盒，折合人民币约103300元/盒。目前Nefecon在海南先行区的价格为：23600元/盒。1盒120粒，1粒4mg，足量使用是16mg/天。该药一个疗程9个月，后续有两周的减量期，海南博鳌乐城旅游先行区允许一次处方三个月的药带离海南。为了减轻患者药费负担，中国初级卫生保健基金会开展了“保肾赋康援助项目”，符合项目援助条件的IgA肾病患者，前往项目合作医院诊疗并经临床医生处方，自用3盒Nefecon(耐赋康，布地奈德迟释胶囊)，可获得16000元公益援助金补贴（包含药品、交通、就医等补贴）。为了使我国IgA肾病患者更早从创新治疗中获益，海南博鳌先行区批准了早期准入计划(EAP)项目。一旦进入海南博鳌乐城医疗先行区医院，中国IgA肾病患者就可立即用上国外已批准的新药如Nefecon(耐赋康)，在NMPA批准之前更早获益。
首批进海南已经降价不少，但对于大部分肾友来说，这依然难以企及，现在买不起的朋友们也别太着急，中国国家药品监督管理局(NMPA)已于2022年11月受理Nefecon(耐赋康))用于治疗 IgA 肾病的新药上市许可申请(NDA)，并已纳入突破性治疗品种并授予优先审评资格。预计今年下半年Nefecon (耐赋康)将在中国正式获批上市，进一步扩大该款创新药物的可及性，从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。也希望它上市后尽快进入医保，惠及更多肾友。参考文献：
Results from part A of the multi-center,double-blind, randomized,placebo-controlled NefIgArd trial, which evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy.KI
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