基因治疗离我们还有多远？（2003年10月30日）

10月16日，国家食品药品监督管理局给重组人P53腺病毒注射液颁发了新药证书，这意味着，世界上第一个基因治疗药物，在中国领得了“出生证”。据专家介绍，重组人P53腺病毒注射液的作用主要有四个方面。一是能抑制肿瘤生长，二是对放射线化疗有很明显的协同作用，三是能够促进人体免疫功能，四是能够抑制肿瘤血管形成，防治肿瘤的复发和转移。

北京肿瘤医院，是重组人P53腺病毒注射液，进入二期临床阶段的试点医院，张珊文教授在北京肿瘤医院从事了二十多年的肿瘤临床研究工作，他是重组人P53腺病毒注射液二期临床试验组组长。

重组人P53腺病毒注射液，由两部分组成：P53基因和基因载体，对于这二者的关系，张教授有一个这样的比喻。他说，基因载体就跟火箭一样，P53是被这个载体带到人的肿瘤细胞里去，表达P53的蛋白，发挥了P53的作用。

目前，我国有北京同仁医院、福建省肿瘤医院、中国医科院肿瘤医院、北京肿瘤医院四家医院参与了重组人P53腺病毒注射液的二期临床阶段，从2001年10起到现在，已完成了107个病例试验。

北京工业大学的钱教授，是重组人P53腺病毒注射液的使用者。回忆起过去，钱教授感慨万千，他说，那时医院已经给他下了病危通知书，他那时候的主要症状是腹水比较多，上睡觉的时候只能半卧位而不能躺下，因为躺下就压得上不来气。经过结合P53治疗以后，两个星期很明显好多了。

现在，重组人P53腺病毒注射液临床试验的病种有：头颈部肿瘤、肮癌、脑瘤等。据介绍，P53制剂只是引起一些发烧，没有其它毒副反映，就是它优越于化疗的地方。

此次，重组人P53腺病毒注射液在我国的上市，标志着，我国无论在基因制药上，还是在临床上，都走在了世界的前列。

根据有关数据表明，我国每年新发肿瘤病人250万，需治疗的600多万，国家每年在治疗肿瘤上投入1500亿元，现在的手术、放疗、化疗，只能解决40%早、中期病人，是很有限的，P53这种基因治疗的方法，无疑给肿瘤病人提供了一种新的可能，那么，什么才是基因治疗？它未来的发展前景又如何呢？。

在美国留学8年，清华大学医学院教授刘湘军，从今年开始担任国家人类基因组北方研究中心实验室主任，对于基因治疗，刘主任这样解释。他说，基因治疗是从基因本身来入手，利用一个外援的基因来导入人体之内，利用人体本身对于基因的一种调控和复制，转入制造蛋白质这种功能，来达到基因本身能够起到的功能作用。

刘湘军告诉记者，基因治疗是目前医学上最热门的研究课题，自从1990年美国成功地为一位患重症联合免疫缺陷综合征的小女孩子实施基因治疗后，近10年来，世界各国已做了600个基因治疗的临床试验。由于基因治疗的复杂性，目前，世界各国的基因治疗尚处在基础研究和临床试验阶段，为此，不少科学家提出了基因治疗“需要回到实验室”的观点。

当然，基因治疗目前还存在一些没有完全克服的问题，包括以下的几项：

第一，基因导进去之后，它能够稳定起作用的时间不够长。现在怎么样使基因能够稳定表达，这是一个还没有完全解决的问题。

第二，基因导进去以后对人体来说它是外援的东西，所以它会被认为是一个外援的侵入者癌，激发人体的免疫作用。如果免疫作用过于强烈的话，就可能像2002年8月份和2001年1月份，有两个法国和美国的孩子一样，因为免疫反映过强而导致了一些病症包括白血病类似的病症。特别是这个药如果是第二次用的话，人体已经有免疫反映了，效果就大打折扣，这时候免疫反映是很大问题。

第三是载体问题，载体现在主要用比较多的病毒载体，因为病毒可以很轻易进入人体，所以病毒会发生作用对人体不利。

第四个问题是多基因病的问题，一个基因还是相对来说比较容易，而在基因治疗中，一方面导入的基因可能不一定是真正出问题的基因，另一方面如果基因导入太多了，可能整个基因环境会发生变化。

尽管基因治疗有着这样，那样的不尽人意，尽它还有很多的空白需要科学家们的进一步研究，但基因治疗作为革命性治疗手段，它的前景是令人鼓舞的。有关专家认为，基因治疗是从人体内自身的本身本质的一些机能和它固有的一些功能入手，然后来找出怎么样能够弥补一些缺失基因或者是修正一些错误基因，这样是可以直接面对病因。专家说，目前的困难是应该暂时的，因为毕竟我们对人体内各种基因的了解还不够完整，各种载体的使用和它的机构还不够透彻，但是随着科学家不断努力，这些问题是可以逐步得到解决，所以基金治疗最终这个方法本身应该是可以证明是有效的，而且是非常有前景的。

在记者采访结束的时候，刘主任作了一个这样的比喻，他说，如果说基因治疗是一个黑洞的话，那么，目前人类在基因治疗方面所取得的成绩，则是一点烛光，烛火虽小，但它是希望。