2020年6月3日，欧洲风湿病年会（EULAR）正式拉开帷幕。由于COVID-19疫情影响，本次会议在线上举办。为第一时间掌握风湿免疫学领域最新、最热的国际前沿动态，“医学界风湿与肾病频道”特邀北京大学人民医院风湿免疫科副主任医师刘田为大家带来精彩的会议报道！本次EULAR的白塞病专场由来自土耳其伊斯坦布尔大学的著名白塞病专家Gulen.Hatemi教授进行了专题报告，她和其他学者带来了关于白塞病的治疗和管理方面的诸多进展。目前在白塞病治疗领域最火热的药物非4磷酸二酯酶抑制剂-阿普斯特（APR）莫属，既往3期临床研究（RELIEF）证实该药对白塞病口腔溃疡有效。此次在EULAR上Hatemi教授首先介绍了APR对于改善活动性白塞病口腔溃疡疼痛的疗效。在这项为期12周的临床研究中，207名活动性白塞病患者1:1随机使用APR30mgbid口服或安慰剂治疗，使用VAS评分评估患者口腔溃疡疼痛情况，并将改善≥10mm定义为有临床意义的最小改善（MCID），而≥30mm和50mm分别为3倍MCID和5倍MCID。随访12周后，APR组达到MCID的患者比例明显高于安慰剂组，而在达到3倍和5倍MCID的患者比例方面APR组也同样更高（下图1）。这一研究说明，APR 30mgbid口服对于治疗白塞病口腔溃疡有肯定的临床疗效。图1 12周时APR组和安慰剂组疼痛得到改善的患者比例
在另一项来自西班牙的多中心临床研究中，A.H.Morant等评估了APR对于白塞病难治性口腔/外阴溃疡的疗效。该研究纳入了51例既往使用药物治疗效果不佳的白塞病患者，使用APR 30mgbid单药（31例）或APR与其他药物（免疫抑制剂 16例、生物制剂4例）联合治疗。平均随访6个月，2组中的绝大部分患者黏膜溃疡都得到了改善（2周时有89.8%患者改善），且两组之间没有统计学差异（下表1）。这一结果说明APR能够快速而持续改善白塞病的难治性黏膜溃疡，且似乎APR单药与联合治疗疗效无差异。表1 使用阿普斯特治疗难治性白塞病口腔/外阴溃疡的结局来自土耳其T.Bozkurt等的一项研究提示早期使用免疫抑制剂可能预防白塞病出现主要器官损害。这项回顾性研究比较了使用免疫抑制剂和从未使用免疫抑制剂治疗的白塞病患者出现新发器官损害的情况。共有640名白塞病患者纳入研究，至少随访半年。其中有348例患者因为各种原因使用免疫抑制剂治疗，这些患者中仅有38例（11%）出现新发脏器损害，而有91例（28%）出现了原有脏器损害的复发（表2）。 表2 有无使用免疫抑制剂对预防白塞病主要器官损害的对比另一项关于白塞病口腔溃疡治疗的有趣研究来自于埃及的S.A.A.Tabra等。该研究评估了局部应用秋水仙碱和糖皮质激素对于白塞病口腔溃疡的疗效。该研究共纳入44例白塞病患者，随机分为两组，组1使用利多卡因凝胶混合磨成粉末的5mg泼尼松 0.6mg秋水仙碱，组2使用利多卡因凝胶混合磨成粉末的5mg泼尼松。溃疡局部应用两组药物1天3次直至愈合。24周随访时，2组的口腔溃疡严重程度评分（OUSS）、白塞病生活质量评分（BD-QOL）及SF-36量表均较基线明显改善（p＜0.05），且组1较组2改善更佳（p＜0.05）。该研究揭示了局部应用秋水仙碱 激素 麻醉剂对于白塞病口腔溃疡的潜在疗效。最后，北京协和医院的郑文洁教授带来了JAK抑制剂-托法替布治疗重症和难治性白塞病的最新中国经验。研究共纳入13例有血管及胃肠道受累的白塞病患者，在原有激素和免疫抑制剂治疗基础上，加用托法替布5mg bid 口服治疗。平均随访半年，白塞病活动性评分（BDCAF）较基线明显改善（图2）。安全性方面，其中有两例患者因为联合使用多种免疫抑制剂及托法替布出现了带状疱疹。这一研究初步提示了托法替布对于白塞病的可能疗效，但需要更大规模研究证实，同时对于免疫抑制患者需警惕感染风险。图2 白塞病活动性评分（BDCAF）较基线明显改善
EULAR上关于白塞病的研究报告越来越多，这充分说明白塞病这一少见疾病得到学界越来越多的重视，我们也希望未来国际大会上有更多来自中国的关于白塞病的声音。本文首发：医学界风湿与肾病频道
本文作者：刘田 北京大学人民医院风湿免疫科
责任编辑：风禾
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