日本科学家在全球首次利用iPS细胞治疗帕金森病患者

将来自皮肤等身体组织的细胞进行重编程可让它们返回到一种多能的胚胎样状态，因而能够分化为其他的细胞类型。所产生的重编程细胞称为诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPS细胞, iPSC）。日本神经外科医生首次将iPS细胞植入到帕金森病患者的大脑中。这只是利用ips细胞开展临床试验所要治疗的第二种疾病。

日本京都大学的科学家们利用一种技术将ips细胞转化为产生神经递质多巴胺的神经元的前体细胞，即多巴胺前体细胞（dopamine precursor cell）。在帕金森病患者中，产生多巴胺的神经元短缺会导致颤抖和行走困难。

源自干细胞的神经元，图片来自Silvia Riccardi/SPL。

2018年10月，京都大学医院神经外科医生Takayuki Kikuchi将240万个多巴胺前体细胞植入到一名50多岁的患者的大脑中。在3小时的治疗过程中，Kikuchi及其团队让这些多巴胺前体细胞聚集到12个称为多巴胺活性中心（dopamine activity centre）的位点中。在2017年8月，京都大学干细胞科学家Jun Takahashi及其团队就已证实多巴胺前体细胞可改善猴子的帕金森病症状（详细报道参见生物谷新闻：源自人诱导性多能干细胞的神经元有望改善帕金森病症状）。

Takahashi团队利用在京都大学储存的iPS细胞获得了多巴胺前体细胞。这些ips细胞是通过对取自一名匿名供者的皮肤细胞进行重编程而产生的。

Takahashi 说，“这名患者表现良好，到目前为止没有出现重大不良反应。”该团队将观察他六个月，如果没有出现并发症，将在他的大脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞。

该团队计划在2020年底之前再治疗6名帕金森病患者，以便测试这种技术的安全性和有效性。

Takahashi表示，如果这项临床试验进展顺利，那么根据日本的再生药物快速审批制度，他们可能就有足够的证据表明最早在2023年，就可将这种治疗药物出售给患者。他说，“当然，这取决于这些临床试验结果到底有多好。”

2014年，Takahashi的妻子眼科医师Masayo Takahashi及其团队在一项临床试验中将利用iPS细胞产生的视网膜色素上皮细胞片层（sheets of retinal pigment epithelium cells）植入到一个七十多岁的女性患者的右眼中，这种疗法阻止了这名女性患者的老年黄斑变性，并让她的视力变好。不过，因后来在这名女性患者的ips细胞及其产生的视网膜色素上皮细胞（retinal pigment epithelium cell, RPE细胞）中鉴定出两个较小的基因变化，尽管没有证据表明这两个突变与肿瘤形成有关，但是为了保险起见，这项临床试验暂停了。