▎医药观澜/报道
位于苏州工业园区的亘喜生物是一家通过合作开发与自主研发相结合的双轨产品开发的科技公司。亘喜生物致力于解决现在CAR-T细胞治疗所面临的高成本、无法即用、对实体瘤疗效欠佳以及无法实时监控患者体内CAR蛋白表达等挑战，以及研究开发干细胞方面的疗法。
亘喜生物成立于2017年，这是一个被业界称为“免疫细胞治疗元年”的年份，不仅是因为该领域内理论筑基已逐步成熟，更重要的是在这一年中人们看到这些医院理论正迅速的转化为实际应用，FDA在当年先后批准了全球两个首款CAR-T细胞疗法的商业产品，由此，癌症免疫治疗进入一个新时代。
从这个角度来看，成立在这个年份的亘喜生物可以说是生逢其时。不过对于亘喜创始人曹卫博士来说，亘喜是他对于CAR-T技术投入长期关注后的必然事业。曹卫博士于美国弗吉尼亚医学院获得免疫医理学博士学位，并在哈佛和斯坦福医学院进行免疫药理学领域的研究，在此期间逐渐对免疫药理及细胞治疗领域产生了浓厚的兴趣。他后来加入美国Chiron公司从事基因检测新技术的研发（Chiron被诺华并购），之后成为美国Affymetrix公司中国区总裁，参与了精准医学行业的早期发展。之后他还参与创立了西比曼生物并任职CEO，经过一系列的战略规划、技术引进和产品开发，在4年内成功带领西比曼生物在纳斯达克上市。
“在CAR-T细胞疗法出现之初我就密切关注CAR-T技术的发展，把公司的主要资源和目标在2014年就定位在CAR-T行业。”他这样介绍，在西比曼的创业经历，让曹卫博士看到这个行业面临的巨大挑战和无限的机遇，于是决定再次创业，并成立亘喜生物。
亘喜的英文名为Gracell，曹卫博士觉得免疫细胞（Cell），尤其是CAR-T治疗技术的问世为癌症治愈带来了曙光，它就是一种恩赐（Grace），所以它是恩赐细胞（Gracell）。“非常感恩，我们能够有机会利用自己的知识和经验，研发出安全有效价格合理的CAR-T治疗产品，让普通大众都可以用上安全有效的CAR-T细胞药品，这也是一种恩赐。在这个理念下，团队都有很高的热情投身这份事业。”曹卫博士这样说。
药明康德：根据你公司网站介绍，你们正在研发自有技术，旨在帮助显著降低CAR-T细胞药物的成本。目前这项技术的研发进展如何？如果这项技术成熟，您预测将帮助降低成本大约多少？
曹卫博士：亘喜生物已经开发出FasT™ CAR技术和off-the-shelf CAR-T技术。FasT™ CAR技术可以在一天生产出CAR-T细胞，而off-the-shelf CAR-T技术则是从健康的供者获得的T细胞制作成百上千个剂量的CAR-T细胞。显然，这两个技术平台都将显著地降低成本。由这两个技术平台所开发的两款产品已经进入到了人体临床研究阶段，公司会在合适的时间公布研究成果。
药明康德：如果有一天CAR-T细胞药物成本降低到一个大众市场可以承受的范围，您预测将对生物制药领域发展产生怎样的影响？
曹卫博士：CAR-T这个领域刚刚起步，有很多机会，降低生产成本就是一个方面。亘喜生物有信心通过不断投入研发，一定能够为广大患者开发出安全有效而且价格合理的免疫细胞和基因治疗产品。同时，这个行业正在通过临床的进一步开发，将CAR-T产品的适用时间窗口前移，这将受惠更广大的患者；对于癌症的治疗正在带来革命性的变化，治愈癌症将不只是人类的一个梦想了。
药明康德：CAR-T疗法在临床试验方面与其他新药研发的临床试验会有什么不同？
曹卫博士：CAR-T疗法可以在卫健委的监督下进行非注册性的临床研究，合规的数据可以支持向药监申请正式药物临床试验，此外，由于CAR-T疗法的适应症是临床上无药可治的重症患者，可以进行单臂试验，即不设对照组的临床试验，所以CAR-T疗法的临床试验周期会比一般临床试验周期短，规模比其它新药的临床试验小。但是，每一例的治疗成本要比其它新药要高得多，治疗过程也要复杂的多，对于团队的要求也是最高的。
药明康德：许多人也在关注，在CAR-T细胞疗法技术的开发过程中，是否也存在一些伦理问题？在科学技术日新月异的今天，在科研和伦理之间应如何平衡？
曹卫博士：新的医学技术的发展必须有政府、科学家、投资界、医学界、病患以及家属和社会的一起参与才能健康有序地发展。任何新技术的开发都会挑战既有的伦理法规的完整性。但是，科学技术的进步必须要在符合法律和伦理道德的前提下进行，必须尽最大可能保证病患的安全；同时，企业通过与有经验的医学专家们的通力合作，让病患尽快获益。CAR-T细胞疗法目前针对的对象都是经过反复治疗仍然无效的难治性癌症患者，对于他们和家庭而言，参加规范化开发、并且符合伦理法规的实验性治疗可能是一个很好的机会。我们作为从业者，在临床研究过程中感觉到如履薄冰，对于参与临床研究的病患和家属是充满了感激之心。
药明康德：最近一两年，国内的生物医药研发产业蓬勃发展，您如何预期未来5-10年，国内相关企业在CAR-T疗法方面的进展？
曹卫博士：中国在细胞治疗这个领域从干细胞产业的蓬勃发展、暂时的低潮，到DC-CIK疗法的遍地开花、衰落，直到最近几年的CAR-T疗法的演变，说明中国细胞产业有相当的基础，加上最近几年归国人才的积聚，风险投资和产业基金的支持，国内已经有100多家CAR-T公司。也涌现出许多具有很强研发实力的公司，譬如南京传奇、科济、恒润达生、河北森朗、博生吉、西比曼、克睿、艺妙、优卡迪、和铂、上海细胞治疗集团等，也有一批引进成熟技术的公司，譬如复星凯特、药明巨诺等，中国正在成为全球CAR-T疗法的第二舞台，必将开发出先进的CAR-T产品。CAR-T疗法虽然取得了许多非常惊人的成绩，但是仍然存在很多问题，如仍然存在的疾病复发问题，仍然存在严重的不良反应的风险，病程进展较快的病人经受不住个体化治疗的过程，对实体瘤的疗效还比较有限等等。这些都是未来5-10年行业需要解决的问题。
药明康德：越来越多的中国企业进入CAR-T疗法领域，未来他们将会遇到哪些挑战，您认为中国企业是否可以从欧美等国家在生物医药领域发展得到一些借鉴经验？
曹卫博士：欧美研究团队基础和经验深厚，研究原创性更好。中国到目前为止真正自主创新的生物药很少，社会资本对于创新活动包括原创工作的投入还需提高。虽然近几年国内资本对于以CAR-T为代表的生物医药新方向兴趣高涨，但是，我个人觉得在几个方面需要深入思考，即投资战略与退出压力，投后服务与管理控制。
我个人认为，创业团队在与投资人交流时，应该将企业的定位讲清楚；若是研发型的企业，必定需要合适的资金和时间的投入，风险和回报也是成比例的。投资一旦确立，双方就必须同舟共济，共创未来。国内的生物医药行业的生态这一两年越来越好了。
药明康德：我们也注意到此前您接受采访时提到，欧美相关企业在研发方面已积累了许多经验，而相关疗法如果落地中国的话，可能可以帮助控制成本，您认为未来这方面是否可以产生一些强强联手的合作？
曹卫博士：中国的优势很多，包括庞大的病源和IRB（机构审查委员会）制度。我们是希望利用这些优势，快速进行临床开发，产生合作的价值。跨境技术转移、并购、和上市活动越来越普遍，尤其是靶向药物和大分子药的引进方面很活跃，免疫细胞治疗领域的跨境合作也开始活跃起来，尤其是引入技术。随着国内公司研发实力的日益强大，技术出海也将成为常态。
药明康德：自去年开始，为助力新药研发领域的发展，中国相关部门陆续出台了一系列的改革措施，具体落实在生物医药研发领域，尤其是对细胞疗法，基因疗法和免疫疗法的研发领域，有哪些利好？
曹卫博士：最近相关部门出台的改革措施对于细胞治疗行业的发展都是非常有利的。首先，细胞治疗产品的报批路径明确了，第二，结合国内细胞治疗产品的研发现状，政府部门出台了一系列的技术指导原则，并且药审中心新设了沟通交流的平台，让企业在研究开发产品中与监管部门共同讨论面临的技术问题，给企业研发提供帮助和指导，第三，现在药审中心正在推进60天临床试验默示许可制度，也就是说细胞治疗产品在申报后60天内如药审中心无反对意见，就可以直接进入临床试验，大大缩短了临床审批的时间，同时由于CAR-T细胞产品属于临床急需的治疗产品，可以适用优先审批政策，这都将推动细胞治疗产品更快地进入临床试验，更快地上市。
药明康德：除了作为亘喜的董事长及CEO外，您的职业生涯还包括作为一个投资人的经历，站在投资人的角度，您评判一家生物医药公司发展前景的标准是什么？
曹卫博士：创业型企业最大的价值是它的团队，包括团队的信誉度、专业基础、经验、和执行力；同时，被投企业立志解决的问题，技术平台必须有独创性，且能解决行业痛点；再就是创业者的商业计划必须契合团队能力和技术平台的定位，在特定的市场里具有较高的可实现性。
药明康德：最后作为一名科学家和创业者，您的职业生涯见证着生物医药产业的发展，您有什么心得和感想可以与读者分享？
曹卫博士：我做博士后的期间在想，在学校学习和研究的目的应该是将研究结果应用到实际中去；我们研究生物医学的最终目的应该是改善人类健康。但是，创新药的开发周期基本是10年加10多亿美元，一个科学家的一生能否有幸看到自己的研究成果商业化、受惠患者？何况，大多数抗癌的药物有效率较低、副作用较大，不能满足攻克癌症的基本要求。CAR-T药物的问世为癌症的治愈带来了曙光，也为我们在这个领域学习研究的人提供了一个难得的发挥的机会。回顾回国创业这十几年，我见证了祖国生物医药行业的高速发展，我感到一批学成回国者在这个历史性的阶段里起到了重要的作用，我特别感谢尊敬他们；亘喜生物的创办初期得到了通和毓承资本的支持，我也心怀感激。我经历了祖国动乱的时代、改革开放的时代、经济实力腾飞的时代；我为自己能够在当今这个天时地利人和的时代里、为攻克癌症的热潮中贡献一点微薄之力，感到很幸运。
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