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NBT|基因编辑大突破一小段 RNA 就可以实现 RNA 编辑

A-to-I 的 RNA 编辑广泛存在于各种 内源机制中,同时利用靶向的序列,可以进一步实现被称为 site-directed RNA 编辑。包括 CRISPR 效应蛋白 Cas13与 RNA 编辑结构域融合,从而实现RNA 特异位置的 A 到 I 的突变,从而治疗遗传疾病。不同于 DNA 编辑,RNA 编辑具备可逆性和剂量依赖性等特点,有着不一样的用途。

近期来自德国的科学团队在 NBT 发文,借助于细胞内源的 RNA 编辑酶 ADAR,从而实现只需要导入很短的一段 RNA,从而实现位置特异的 RNA 编辑的新方法。

从原理上讲,导入到 RNA 分为两部分,一部分是特异区域,一部分是 ADAR 募集区域,ADAR 结合的发卡结构来源于GluR2的 mRNA,科学家们猜想,通过募集细胞内源的 ADAR 从而实现位置特异的编辑。

当加入 IFN-alpha 时候,可以刺激细胞内源 ADAR 的表达,从而可以发现相应编辑效率得到进一步提升。

不仅如此,在多种原代细胞中也可以看到相应的编辑效果。


可以看到,这种编辑方法,非常简单,不需要外源导入蛋白,只需要一段非常简单的 RNA,因此具有广阔的应用前景。

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