Solid公司公布了基因治疗DMD临床实验的最初结果

Solid公司近日宣布了他们开展的基因治疗DMD的药物SGT-001 1/2期临床试验的初步结果，临床实验的名称为IGNITE DMD。这次临床实验的目的是评估药物的安全性和有效性。研究者用腺相关病毒基因载体装载外源的微型抗肌萎缩蛋白基因对患者进行基因移植，希望能够产生有功能的微型抗肌萎缩蛋白。

 

这次临床实验将采取药物剂量升级的研究，对患者进行不同剂量的临床实验以便找到最安全和最有效的剂量。首先接受临床试验的前三位患者使用的是最低剂量的药物，在临床实验后的三个月进行了患者的肌肉活检，发现有低水平的微型抗肌萎缩蛋白的表达，没有出现不利的副作用。基于以上的结果，公司准备按计划对在下面几个患者尽快的进行增加剂量的实验。

 

公司首次招募了6位DMD患者，对其中三位患者进行了静脉中基因移植的注射。其中的一位患者在大约10%的肌肉纤维中，有5%的微型抗肌萎缩蛋白的表达，其他两位患者发现了很低水平的微型抗肌萎缩蛋白的表达。

 

这样的微型抗肌萎缩蛋白的表达量没有达到研究者的希望，但是研究者同时发现了神经元型一氧化氮合酶，beta-sarcoglycan蛋白与微型抗肌萎缩蛋白的共同表达，这些数据说明进入的微型抗肌萎缩蛋白定位在肌肉纤维膜上的正确位置，可能会发挥一定的功能。研究者希望下一步的较高剂量的微型抗肌萎缩蛋白基因移植临床实验能够使患者表达更多的微型抗肌萎缩蛋白，较高剂量的临床实验马上就要开始。

 

SGT-001在临床前的动物实验中显示，不管是怎样的基因突变或者处于怎样的疾病阶段的DMD，药物可以延缓或者停止疾病的进程。目前该药物已经在美国被授予罕见儿科疾病设计的授权，而且同时在美国和欧洲获得了孤儿药设计的授权。该药物的基础研究由华盛顿大学的张伯伦和密苏里大学的华裔科学家段东升共同完成，两位都是DMD基因治疗领域的著名专家。

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