2019 02 14
Ocugen，Inc。是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现，开发和商业化一系列针对罕见和服务不足的眼疾的创新疗法，今天宣布美国食品药物管理局（FDA）授予Ocugen新型基因疗法OCU400的孤儿药名称（ODD），用于治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病。遗传性视网膜疾病（IRDs）是由在家庭内传播的基因突变引起的，并导致视力损害和失明。OCU400所使用的AAV5病毒的外壳中含有人核激素受体基因
NR2E3是Ocugen基于其修饰基因治疗平台推进的第一个项目。
“我们非常高兴收到FDA颁发的基因治疗产品的第一个孤儿药品名称，”Ocugen董事长，首席执行官兼联合创始人，高级管理人员，高级副总裁Shankar Musunuri说。“与单基因替代方法不同，尽管对单一病症具有高度特异性，但它们在罕见的视网膜疾病中显示出巨大的希望，但我们相信ou 400代表了一种用单一产品治疗多种基因差异的IRDs的强大和广泛的手段。策略是开发OCU400作为NR2E3基因突变引起的IRD患者的基因增强疗法。该初始适应症的孤儿指定不仅是我们的Modifier基因治疗平台的一个重要里程碑，它也是Ocugen临床的第三个产品。我们的其他孤儿药候选药物包括OCU100用于视网膜色素变性和OCU300，目前正在进行3期临床试验，用于治疗眼移植物抗宿主病，并且是唯一获得该适应症ODD的产品候选药物。 “
在NR2E3突变的小鼠模型中，NR2E3递送至视网膜细胞逆转疾病进展。基于这些令人鼓舞的结果，Ocugen计划到2020年前开始进行1期/ 2a期临床研究.OCU400的未来机会包括额外的罕见/孤儿视网膜疾病，其中局部NR2E3基因增加可有效预防疾病进展，包括Leber先天性黑蒙（LCA），视网膜色素变性和其他视网膜退行性疾病。
“令人欣慰的是，正在计划对由NR2E3突变引起的这种严重视网膜疾病进行临床试验;自从我们首次发现这种IRD以来已经过了30年，现在是时候进行治疗，” 宾夕法尼亚大学眼科教授医学博士Samuel G. Jacobson评论道。
美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室授予处理罕见疾病或病症的新型药物或生物制剂的孤儿名称，这些疾病或病症影响美国罕见的200,000名患者。孤儿名称使药物的赞助者有资格获得孤儿药物法案的各种发展激励措施，包括七年美国营销专营权，临床研究费用税收抵免，临床研究试验设计协助，申请年度补助资金的能力以及免除处方药用户费法案（PDUFA）的备案费。
关于OCU400
OCU400是一种新型基因疗法，可广泛有效地恢复一系列遗传多样性退行性视网膜疾病（IRDs）的视网膜完整性和功能。OCU400是Ocugen基于其新型改良剂基因治疗平台推进的第一个项目，由哈佛医学院眼科副教授Neena Haider博士和马萨诸塞州眼耳Schepens眼科研究所的助理开发。获得了基于该平台开发和商业化眼科产品的全球独家许可。由核激素受体（NHR）基因NR2E3的功能性拷贝组成，使用腺相关病毒（AAV）载体将OCU400递送至视网膜中的靶细胞。作为有效的修饰基因，NR2E3在视网膜内的表达可以帮助重置视网膜稳态，稳定细胞并潜在地挽救光感受器变性。Ocugen计划到2020年前为OCU400启动1期/ 2a期临床研究。
关于Ocugen，
Inc。Ocugen，Inc。是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现，开发和商业化一系列创新疗法，解决罕见和服务不足的眼病。该公司的主要临床候选药物（OCU300）目前处于眼部移植物抗宿主病（oGVHD）患者的第3阶段，并且是第一个也是唯一一个治疗oGVHD孤儿药的治疗药物，具有一定的监管和经济效益。该公司的第二个主要候选人（OCU310）也处于干眼病患者的第3阶段。OCU300和OCU310均利用Ocugen的专利OcuNanoE - Ocugen的ONE Platform技术来提高局部眼科治疗的功效。Ocugen还开发了一种突破性改良剂基因治疗平台，具有解决广谱遗传性视网膜疾病的潜力，包括其用于治疗NR2E3突变相关视网膜变性的主导程序OCU400 ，该公司已获得孤儿药指定。此外，Ocugen正在推进湿性AMD（OCU200）和视网膜色素变性（OCU100）的生物疗法。欲了解更多信息，请访问www.ocugen.com
联系客服
