2019年2月15日/医麦客 eMedClub/--14日，一家基因治疗新锐首次亮相，就获得了奥博资本(OrbiMed Advisors)领投的1.15亿美元A轮融资。参与此次融资的还包括Frazier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital和Lilly Asia Ventures(礼来亚洲基金)。
与此同时，总部位于宾夕法尼亚州费城的Passage Bio也是过去一周内第二家筹集资金开发神经系统疾病基因疗法的公司。同样是AAV基因疗法，总部位于纽约的Neurogene周二宣布6,850万美元的A轮融资，其表示，资金将用于推动多种针对罕见神经系统疾病的基因治疗计划进入临床。
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其它专门为针对脑部疾病开发基因疗法的公司还包括，Voyager Therapeutics和Prevail Therapeutics，它们正在追踪帕金森症和其他神经退行性疾病。
为什么获得资本的青睐？其一，拥有5种由宾大发现的腺相关病毒(AAV)基因疗法，以治疗罕见的单基因CNS(中枢神经系统)疾病；其二，经验丰富的创始团队！
略有波折，终成伟大
很长一段时间，James Wilson被称为基因治疗史上的罪人，这一切都始于20年前那一场宾大发起的临床试验。1999年，Wilson共同领导了臭名昭著的临床试验，该试验导致了青少年杰西·基辛格(Jesse Gelsinger)去世，这使基因疗法的投资冷却多年。
James Wilson（图片来源：xconomy）
通常，基因疗法使用经过修饰的病毒或其他载体将健康的基因递送到细胞中，以取代有缺陷的或缺失的基因。理论上，这可以修复导致患者疾病的根本原因，并通过一次性手段提供持久的、甚至是永久性的治疗。
20年前，当Wilson陷入争议并且使该新兴领域处于最黑暗的日子时，当时是SmithKline-Beecham(现为GlaxoSmithKline)首席科学官的Tachi Yamada鼓励基因治疗先驱Wilson继续研究工作。
Tachi Yamada（图片来源：Asian Scientist Magazine）
Wilson回忆起艰难时期，即当他被禁止从事人体临床试验五年时，他向Yamada寻求建议。“他说'我相信你。我想你可以做到。那么你需要多少钱？“Wilson问道：“你是什么意思？'他说：[SmithKline-Beecham]很乐意为你提供资金。”
得益于之后的坚持，Wilson成为推动现在最常用的基因治疗传递工具——腺相关病毒(AAV)的关键人物，他的团队为基因转移技术做出了重要贡献，并为将这些技术转化为临床铺平了道路。此外，他联合创办的公司RegenXBio已经向几家公司授权AAV载体，其中不乏巨头。
AAV载体被用于许多最先进的基因治疗产品，包括Luxturna、接近FDA批准的血友病和脊髓性肌萎缩症(SMA)的实验性基因疗法，还有其他用于Duchenne肌营养不良症、帕金森病等的人体试验。
现如今，基因治疗领域已经逐步成熟。FDA最近发布了长期计划，以应对基因治疗预期批准文件的激增。越来越多的研究和临床试验正在快速推进中，值基因疗法发展势头强劲之际，融资也变得更容易。
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风云人物，能否创造辉煌？
Wilson和Yamada正在合作，共同创办全新推出的Passage Bio，旨在利用AAV技术治疗一系列罕见的脑部疾病。
这些计划正在与宾夕法尼亚大学(以下简称宾大)及其基因治疗计划(GTP)以及宾夕法尼亚州孤儿疾病中心(ODC)的研究、合作和许可协议下开发，并得到联合创始人James Willson博士的支持。
该组中最先进的是两种基因疗法：一种用于GM1神经节苷脂病，另一种用于治疗额颞叶痴呆患者。
在双方合作下，宾大负责临床前工作，然后将基因疗法交给Passage进行临床测试并最终商业化，如果一切顺利的话；Passage Bio还可以选择为GTP的多达7个额外的罕见单基因CNS计划的临床前开发提供资金，并从宾大获得这些计划产生的新知识产权。
Tachi Yamada博士是Passage Bio的联合创始人兼董事会主席：“我们共同创立了Passage Bio，共同致力于为有未满足需求的患者提供服务。Wilson博士和我在基因治疗领域长期工作了30多年，这种深刻的理解将有助于我们成长，并推进这个新的领先基因治疗公司。这项融资将使我们能够继续建立行业领先的团队，并尽快将我们的疗法推进临床。”
James Wilson博士是Passage Bio的联合创始人兼首席科学顾问，“我们相信这是一个真正独特的合作伙伴关系，它使Passage能够有机会接触某些宾大的AAV技术，以及我们强大的临床前转化科学能力和孤儿药开发专业知识。我们在宾大的团队经验丰富，并且20多年来一直处于AAV研究的前沿。我们有信心，这个团队有能力通过临床开发，为罕见的CNS单基因疾病提供新的治疗方法，为高死亡率的慢性需求未得到满足的患者提供新的治疗方案。”
Passage Bio的联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士，他是奥博资本的风险合作伙伴，拥有超过25年的生物技术行业经验：“Passage Bio的开发组合为改变罕见的单基因CNS疾病患者的生活提供了无与伦比的机会。我们期待在这个激动人心的治疗领域继续取得进展，并在2020年初将GM1神经节苷脂病和额颞叶痴呆的牵头项目推向临床。”
GM1神经节苷脂病(GM1)是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶(GLB1)的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的酶。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常发生4个月时的步态异常和6个月时的发育退化。许多婴儿GM1患者在大约两岁时经历迅速致命退化。目前尚无有效治疗方法。
额颞叶痴呆(FTD)通常在第六或第七十年出现执行功能、语言和社交互动的进行性损害。 这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特定方式有关。在5-10％的FTD患者中鉴定出编码颗粒体蛋白前体(一种普遍存在的溶酶体蛋白)的基因中的致病性功能丧失突变。患者普遍表现为进行性病程，症状发作后平均存活8年。目前没有针对FTD的疾病改善疗法。
Passage Bio不是唯一一家寻求治疗溶酶体贮积症GM1神经节苷脂病的公司。其他包括Axovant和Lysogene。去年，Axovant将焦点从阿尔茨海默病转向基因治疗，正式重新命名为Axovant Gene Therapies，并获得治疗GM1和GM2神经节苷脂病以及眼部肌肉萎缩症的治疗方法。预计很快将产生两项早期试验的数据，包括帕金森病和GM2神经节苷脂病。
参考出处：
https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/
https://globenewswire.com/news-release/2019/02/14/1725382/0/en/Passage-Bio-Launches-with-115-5-Million-Series-A-to-Develop-AAV-Delivered-Therapeutics-to-Treat-Rare-Monogenic-CNS-Diseases.html
https://www.biocentury.com/bc-extra/financial-news/2019-02-14/passage-bio-debuts-1155m-cns-gene-therapies
https://www.fiercebiotech.com/biotech/passage-bio-to-tackle-cns-diseases-115m-and-upenn-gene-therapy-programs
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