PPARδ激动剂获FDA突破疗法认定 治疗原发性胆管炎

国外药企药闻最新动态

近日，美国生物制药公司CymaBay Therapeutics宣布称，美国FDA已经授予公司在研药物seladelpar突破性疗法认定，用于联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA缓解不足的早期原发性胆管炎（PBC）成人患者，或者作为单药治疗不能耐受UDCA的PBC成人患者。

该突破性疗法认定是根据正在进行的2期临床试验CB8025-21629中的初步证据而授予的，试验表明，与基于减少碱性磷酸酶（AP）的现有疗法相比，seladelpar显示出对PBC患者病情明显的改善。该试验的初步结果最近在美国肝病研究协会（AASLD）和国际肝脏大会（EASL）的最新会议上公布。参考：Efficacy and Safety of Seladelparin Primary Biliary Cholangitis

CymaBay Therapeutics首席监管合规官Klara Dickinson表示：“我们感到非常高兴的是，FDA已经认识到seladelpar是治疗PBC的一种潜在的突破性疗法。PBC是一种严重的疾病，仍然迫切需要新的治疗方法。Seladelpar现在已经获得了美国FDA的突破性疗法指定和欧洲药物管理局的快速审评程序（PRIME）指定，我们认为这反映了Seladelpar临床数据的重要性，以及Seladelpar作为一种改进的治疗方案对PBC患者的潜在作用。”

原发性胆管炎（PBC）是一种严重且有潜在生命威胁的肝脏自身免疫性疾病，其特点是胆汁淤积和有毒胆汁酸积聚。肝内胆管存在伴随的炎症和破坏，可导致纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的其他临床症状包括疲劳和瘙痒，在某些患者中可能是相当严重的。PBC主要在女性中发病：在40岁以上的1000名女性中，有1名会是PBC患者。

Seladelpar是一款口服给药的高效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，目前正处在用于PBC治疗的全球注册临床3期试验ENHANCE的评估阶段。ENHANCE是为期52周、安慰剂对照的全球随机试验，将在全球5大洲的20多个国家开展，研究计划入组240名PBC患者。其它进行中的临床试验还包括NASH治疗研究的临床IIb期概念验证试验。

Seladelpar在研状态（来自CymaBay Therapeutics官网）

CymaBay公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发仍有很高的医疗需求的肝脏和其他慢性疾病的药物。（新浪医药编译/David）