Mithra公司近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予其E4治疗新生儿脑病（NeonatalEncephalopathy，NE）的孤儿药资格认定。除此之外，该公司还在开发E4在其他治疗领域的潜力，特别是对缺氧缺血性脑病（hypoxic ischemic encephalopathy，HIE，一种危及生命的新生儿窒息）的神经保护（作用）。
HIE约占NE病例的50-80%，是后者的一种亚型，由婴儿出生之前、过程中或之后不久的供血或供氧减少所致。该综合征每年在欧洲和美国影响约3万名新生儿，近1/4患儿夭折在重症监护室中。对幸存患儿18-22个月的随访发现，其中46%存在严重神经损伤和长期残疾。目前HIE主要采用低温疗法或“冷却”治疗，以减少脑损伤，但成本高昂且疗效有限。鉴于该病的新生儿高死亡率和发病率以及缺乏可用替代疗法的现状，开发新的基于E4的治疗方法可以解决重大的未满足医疗需求。
基于临床前试验，特别是病理生理学、总体幸福感和运动功能方面有前景的结果，FDA授予E4这项治疗HIE的孤儿药资格认定。该药在2017年已经获得欧洲药物管理局（EMA）的孤儿药资格认定，非临床项目正在向前推进。该项目之前获得了资助，Mithra公司将寻求合作伙伴进行临床开发。
Mitra公司首席执行官FrançoisFornieri说：“E4获得治疗NE的孤儿药资格认定，突显了我们独有天然E4雌激素平台的治疗领域不仅限于女性健康，还可包括神经保护。欧洲和美国每年约有3万名HIE患儿，目前疗法有限，疗效和可及性都不高。我们临床前研究首批有前景的结果和欧洲与美国的双重孤儿药资格认定鼓舞我们努力为这种危及生命的儿科综合征开发替代疗法。”
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译：Katherine 校：曹文东
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