B村临床 | 基石药业avapritinib在中国针对晚期胃肠道间质瘤I/II期桥接注册性临床试验获...

今天，“B村”基石药宣布，由其合作伙伴Blueprint Medicines开发的avapritinib近期获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。这是一项中国单独桥接注册性研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估avapritinib在中国患者中的安全性、药代动力学和疗效。

去年6月，基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作，获得了包括avapritinib在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines 保留在其他地区开发及商业化avapritinib的权利。

GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%～3.0%，高发于50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST病因是由于KIT或PDGFRA基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个基因突变有关。

目前avapritinib已被证明对KIT和PDGFRA（主要是PDGFRA D842V突变）驱动的GIST有广泛抑制作用。2019年1月，Blueprint Medicines公布了针对晚期GIST患者的NAVIGATOR I期临床研究主要数据，数据截止至2018年11月16日。

01

43例PDGFRA外显因子18突变的GIST患者，起始剂量为每日一次300或400毫克，客观缓解率为86%（一例有待确认），中位反应持续时间未达到。

01

111例4线或以上的GIST患者，起始剂量为300或400毫克，客观缓解率为22%（一例有待确认）。中位反应持续时间为10.2个月。

01

总体安全性与之前的结果一致。Avapritinib耐受性良好，大多数不良反应为1-2级。在所有患者中（237例参与试验患者），只有23例（9.7%）由于治疗相关不良反应终止治疗。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“Avapritinib凭借其出色的数据已得到美国FDA突破性疗法认定，目前尚无批准用于靶向PDGFRA D842V突变的药物。我们希望能够通过桥接试验，以Blueprint Medicines将在美国递交FDA的数据支持在中国的新药申请。“

“我们已于今年2月收到avapritinib的全球III期VOYAGER研究在中国的临床试验批准，以开展其作为三线或四线GIST患者治疗的研究。很高兴又迎来针对GIST的I/II 期研究桥接试验的批准。我们希望能在临床研究中挖掘出avapritinib这款产品的更多潜力，让更多的GIST患者获益。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。

关于avapritinib

Avapritinib是一种口服的、强效选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂；所有致癌激酶都通过这种构象发出信号。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法则不能抑制激活环的突变。与现有的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外，avapritinib的独特设计可选择性结合并抑制KIT D816V位点的突变，而该基因突变为约95％的系统性肥大细胞增生症（SM）患者的疾病主要驱动因素。临床前研究表明，avapritinib在亚纳摩尔级下即可显著抑制KIT D816V，只显示出极小的脱靶效应。

Blueprint Medicines正率先开发avapritinib，用于治疗晚期GIST、高危SM以及惰性和冒烟型SM。 美国FDA已经授予avapritinib两个突破性疗法认证，一个用于治疗PDGFRA D842V基因驱使的GIST，一个治疗高危SM。

关于基石药业

基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括14种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前四款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。

前瞻性声明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。

来源：基石药业官微