亲爱的肌营养不良患者：
今天 Audentes Therapeutics公司宣布了它正在扩大其科学平台，并开始着手于开发新型针对DMD和1型强直性肌营养不良（DM1）的基于腺相关病毒作为载体的基因药物。
您可以在我们的网站“投资者/新闻稿”栏下找到新闻稿，或直接点击这个链接：https://audentestx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/audentestherapeutics-announces-expansion-aav-technology。
我们很高兴与您分享我们的发展计划，并希望与您联系，介绍我们自己，向您提供一些有用的信息。患者宣传和参与部门是Audentes开发团队的一个组成部分，这意味着我们与医疗事务和临床开发等其他职能部门是同一级别。患者宣传和参与部门的负责人是Kimberly Trant，而Kimberly Trant是该团队的高级经理。我们负责全球范围内与患者相关的宣传和参与活动。我们的部门由我们的首席医疗官Suyash Prasad博士领导，他是一名有儿科背景的医生。
Audentes Therapeutics是怎样的公司？
Audentes Therapeutics公司是一家处于领先地位的开发腺相关病毒作为基因载体的基因药物公司，总部位于加州旧金山。
我们的重点是针对严重的、罕见的神经肌肉疾病开发基因药物。
我们有自己的具有良好生产实践经验的生产设备。我们希望能有效地实施设计良好的临床试验，使我们能够实现我们的使命，尽快地把创新性的基因药物带给那些处于严重，罕见的情况的病患。
Audentes Therapeutics公司在针对罕见的神经肌肉疾病的基因药物方面有什么经验？
Audentes公司于2017年底开始首个针对x-连锁肌小管肌病（XKMTM）的人体试验。
这个临床试验使用系统递送腺相关病毒载体替代MTM1基因，MTM1基因负责产生肌微管素。
该临床试验仍在进行中，Audentes公司计划于2019年5月初的ASGCT会议上发布下一次的更新数据。
Audentes Therapeutics公司计划在DMD药物开发中使用什么方法？
Audentes公司正在与全国儿童医院合作来寻求一种名为“矢量外显子跳跃”的方法，该方法使用腺相关病毒载体传递一个基因序列，目的是使细胞在基因编码过程中“跳过”或‘通读’错误片段(或外显子)。这就是反义技术。
这种方法结合了已证实的腺相关病毒穿透受影响组织的能力和调控蛋白质产生方式的外显子跳跃。
AAV方法是Audentes Therapeutics公司在临床开发和制药方面比较擅长的。
外显子跳跃法是治疗DMD优选的方法。
这种方法的目的是使产生更加完整、有功能的抗肌萎缩蛋白，我们相信它能使临床受益。
公司地址：加利福尼亚街17楼，旧金山，加利福尼亚，94108，美国，www.audentestx.com
Audentes Therapeutics公司计划使用什么方法治疗1型强直性肌营养不良症？
Audentes公司正在对矢量化的敲低RNA法和外显子跳跃法治疗1型强直性肌营养不良症进行评估。
在1型强直性肌营养不良症的治疗中，这些方法结合了已被证实具有传递能力的腺相关病毒，通过反义技术穿透受损的组织，引入一个基因序列，以消除受损细胞中有毒RNA的积累。
据信，这种将AAV传递、RNA敲低和外显子跳跃技术结合的治疗方式将会克服其他一些用于1型强直性肌营养不良的方法的分布限制。
Audentes Therapeutics公司如何看待患者群体所起到的作用？
整合患者和其家庭的看法是Audentes公司工作的核心。
我们把患者群体视为我们的伙伴、合作者和老师。
我们认为，患者的个人观点应该被整合在药物开发的全过程中，贯穿从临床项目的启动到其完成及以后。
Audentes Therapeutics公司患者宣传和参与部门的目标是什么？
我们的目标是希望提供有意义的基因疗法的临床开发计划，教育材料和资源，以支持罕见疾病群体。
我们的首要任务是将患者观点融入我们的工作和日常活动中
我们将与公司的同事一起为您提供支持
我们倡导支持罕见病事业。但是我们认为，家庭需要的不仅仅是支持，还需要承诺、奉献和热情，来确保我们在不断为患者做一些事。
我们很荣幸与肌营养不良患者群体进行合作，并期待我们的团队与您一起支持您的观点。在我们开始与患者群体讨论时，我们将倾听并了解最有意义且与您的需求相关的我们可提供的信息和资源类型。
欲了解更多信息或联系我们：
请访问我们的网站patient.audentestx.com
请发送电子邮件至：patientadvocacy@audentestx.com
此致，Kimberly Trant，注册护士，MBA，患者宣传与参与主管Suyash Prasad，医学博士，儿科医生，高级副总裁兼首席医疗官。
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