FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定

Aridis制药公司（Aridis Pharmaceuticals, Inc.）是一家专注于为危及生命的细菌感染发现和开发靶向免疫疗法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其吸入配方枸橼酸镓AR-501治疗囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者肺部感染的孤儿药资格认定。

由于CF导致免疫功能受损，患者会经常发生严重的继发性细菌性肺部感染。AR-501是一种非抗生素小分子抗感染药物，其中镓作为铁的类似物发挥作用，拮抗微生物中的多种铁依赖通路，从而破坏细菌的多种关键功能。

临床前有效性和安全性数据表明，AR-501与多种抗生素协同作用，能够有效抵抗耐药菌株，而且具有较低的内在耐药性。作为一种自我给药的每周疗法，AR-501目前正在囊性纤维化基金会资助的1/2a期临床试验中进行评估。公司预计将在2020年第一季度报告针对健康受试者进行的1期部分数据，并在2021年第二季度报告治疗CF患者的2a期部分数据。

Aridis公司首席执行官Vu Truong博士评论道：“我们很高兴AR-501获得孤儿药资格认定。这种候选药物丰富了我们的新型非抗生素抗感染疗法组合，并可能为CF患者提供一种新的、方便的治疗选择，以管理他们的慢性、终生肺部感染。”

FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）的使命是促进评估和开发那些有望诊断和/或治疗罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的产品。OOPD评估开发商所提交的科学和临床数据，以识别和指定有望治疗罕见病的产品，并进一步推动这些产品的科学开发。孤儿药资格认定能够为罕见病产品开发商提供激励措施，包括对某些临床试验费用的部分税收抵免，免除某些FDA用户费用，以及产品获批后7年的市场独占权。

原文标题：

Aridis Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation for AR-501

译：曹文东

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