转移性肾上腺皮质癌（ACC）的全身治疗仍局限于化疗和米托坦。初步证据表明在ACC中可以引入抗肿瘤免疫应答治疗，这促使人们对检查点抑制剂如抗PD-1纳武单抗产生了浓厚兴趣。近日，内分泌和代谢性疾病领域权威杂志Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism上发表了一篇研究文章，研究人员根据实体肿瘤的反应评估标准，确定该研究的主要终点是客观反应率。次要终点是无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。
该研究为单组、多中心2期临床试验，采用两阶段设计。10名患有转移性ACC的成人患者被纳入研究，这些患者先前接受过铂类化疗和/或米托坦治疗以及拒绝接受一线化疗，每2周静脉滴注240mg纳武单抗。
在2016年3月至12月期间招募了10名转移性ACC患者。给予纳武单抗剂量的中位数为2。三名患者仅接受一次治疗（一名死于疾病进展，一名因不良事件（AEs）而停药，一名患者退出治疗）。中位PFS为1.8个月。中位随访时间为4.5个月（范围为0.1-25.6个月）。两名患者病情稳定，持续时间分别为48周和11周。一名患者有未经证实的部分反应但由于AE而停止了研究。大多数AE是1/2级。最常见的3/4级治疗相关不良事件为AST和ALT升高、粘膜炎和嗜吞痛。
由此可见，纳武单抗在晚期ACC患者中表现出适度的抗肿瘤活性。纳武单抗的安全性与先前的临床经验一致，在该人群中没有任何意外的AE发生。
原始出处：
Benedito A Carneiro,et al.Nivolumab in metastatic adrenocortical carcinoma: results of a phase II trial.J Clin Endocrinol Metab. 2019.https://doi.org/10.1210/jc.2019-00600
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