在细胞免疫疗法中,病毒载体类CAR-T技术是比较常见的一种。诺康得却另辟蹊径,专注于糖化学——非病毒方法的细胞治疗。公司研发团队利用糖化学生物学作为新型技术平台,不仅进行基于化学法而不是基因、病毒方法的细胞治疗(CECT),还在巨噬细胞、NK细胞等新型免疫检查点抑制剂、糖基化乳腺癌癌症疫苗等领域进行新药研发,均取得了卓越的成果。
针对这一技术,IGC China 2019(第三届中国国际免疫&基因治疗论坛)组委会提前采访到了厦门诺康得生物技术有限公司创始人、董事长兼CEO,请他谈一谈糖化学生物学技术这一特有的技术在细胞治疗及创新肿瘤免疫疗法领域的应用。
问答
环节
组委会
李博士,您长期致力于生物医学领域研究,在细胞治疗方面有着十分丰富的经验。您是如何看待当今细胞治疗与产业化的现状?
李博士
细胞药物作为一种新兴的药物形式,诞生时间比较短,还处于起步阶段,潜力巨大,还有很多可以挖掘的地方。整个产业呈现欣欣向荣百花齐放的状态。但目前还面临一些问题,主要表现在同质化竞争激烈、赛道拥挤、法规问题、专利壁垒、价格高昂等,另外,目前大家集中在做CAR-T这一比较成熟的技术,存在着技术同质化、靶点稀缺、适应症有限、尚未突破实体瘤等问题。
组委会
您在糖化学新药研发领域有资深研究,诺康得也利用了国际先进的糖化学生物学进行细胞治疗。糖化学在细胞治疗方面有什么优势?目前公司的进展如何?
李博士
糖类在细胞生长中扮演着重要的角色,具有提供能量、介导细胞间的信息交换、发挥免疫功能、以及介导肿瘤细胞的发生和转移等等。糖化学在细胞治疗方面不同于目前比较火热的CAR-T疗法和PD1疗法,其特点是利用化学方法体外合成功能化糖类小分子化合物,然后利用细胞自身代谢途径吸收糖分子,表达在细胞外糖蛋白链上,得到人为修饰的细胞,达到对细胞改造的目的。这是一种全新的,非病毒的方法,我们称之为CECT技术(chemical engineered cell therapy)。
这种方法用于细胞治疗的优势有以下几点:
1)高效性,避免使用病毒和基因编辑等复杂操作,利用细胞自身代谢功能去改造细胞,修饰效率高。同时可以大大降低研发成本,治疗费用更加亲民化,让患者用的起药。
2)安全性,利用细胞自身代谢方式改造细胞避免了基因编辑等复杂操作过程中的不可控,以及可以缩短如CAR-T制备的时间,让患者能及时得到治疗,最重要一点是这种方式改造的细胞其靶点独一无二,避免了脱靶效应的出现。
3)普适性,利用糖分子代谢路径改造细胞的方式可适用于各种免疫细胞以及肿瘤细胞,并且同样也适用于实体瘤和血液瘤的治疗。
4)独创性,目前糖化学细胞免疫疗法还处于起始阶段,不像CAR-T、PD1等赛道十分拥挤,同时由于糖化学其本身的复杂性,进入门槛相对较高,需要丰富的经验积累。我们具有领先的优势。
5)成本和价格极其有优势。5万元以内的零售价可以让普通老百姓都消费得起。
目前公司独创的Sugar Cell技术平台以及CECT-NK等项目均取得重要进展和成果,其中M1项目在小鼠肿瘤模型上对于转移瘤和实体瘤均得到良好的治疗效果,它是一种唾液酸类衍生物小分子,可以选择性表达在肿瘤细胞膜表面的聚糖末端,从而被表达有CD169的巨噬细胞所识别并吞噬。M1修饰后的肿瘤细胞相当于被添加上了一个“死亡”标签,吸引CD169+巨噬细胞的聚集并吞噬。巨噬细胞吞噬肿瘤细胞后把肿瘤相关的抗原呈递给CD4+/CD8+T细胞,激活体内免疫反应,清除肿瘤细胞。
CECT-NK项目是主要针对CD22阳性的白血病治疗,体外和体内实验已经得到积极的效果,目前正在推进IND申请的事宜。同时我们得到了siglec15的糖分子配体,下一步将开展针对于siglec-15的抗肿瘤研究。
值得一提的是,陈列平博士开发的基于siglec15抗体已经进入临床,其所创建的公司NEXTCURE也于今年纳斯达克上市。Siglec15成为明星靶点,对于我们目前的工作是非常有利的。
组委会
诺康得作为国内首家以糖化学生物学作为平台技术进行新药研发的企业,今后研究的侧重点会是哪方面?公司会有怎么样的战略布局?
李博士
公司继续以Sugar Cell技术平台为支持,今后的研发重点将涉及小分子靶向药以及细胞免疫治疗药、癌症疫苗等。
公司未来发展以糖生物化学为基础,以发展新的肿瘤免疫疗法为目的,开发出不同于当前CAR-T和PD-1等疗法的新型治疗肿瘤的方法。在众多的免疫疗法市场中开辟出新的赛道,做到国内以及国际领先的糖化学免疫疗法新药研发公司。
李博士将在8月30-31日在北京盛大开启的第三届中国国际免疫&基因治疗论坛上就”基于糖化学开发肿瘤免疫治疗新药的无限潜力”这一话题做深度分享!
IGC China 2019嘉宾预览
细胞免疫治疗研发与产业化:
Saar Gill,宾夕法尼亚大学医学助理教授、Carisma Therapeutics联合创始人;
Jean-Pierre Latere,比利时Celyad公司首席运营官;
孟淑芳,中国食品药品检定研究院细胞室主任,确认中;
张叔人,中国医学科学院肿瘤医院肿瘤研究所免疫室研究员、博士生导师、原免疫室主任;
焦顺昌,解放军总医院肿瘤科主任;
李柱,厦门诺康得生物科技有限公司,董事长/CEO;厦门诺康得生物科技有限公司创始人,董事长兼CEO;
李小双,恒瑞源正(深圳)生物科技有限公司首席医学官/首席运营官;
王明军,深圳因诺免疫有限公司常务副总经理,深圳市因诺转化医学研究院执行院长;
吕璐璐,合源生物科技(天津)有限公司CEO;
李懿,广东香雪精准医疗技术有限公司总裁兼 CSO;
王立群,复星凯特生物科技有限公司总裁;
孙艳,上海细胞治疗集团副总裁;
张宇,颐昂生物科技(上海)有限公司总裁;
齐菲菲,艺妙神州联合创始人兼CTO;
谭畅,上海吉凯基因项目总监;
钟星宇,BD公司生命科学部高级技术专家;
创新免疫疗法与基因治疗:
田志刚,中国工程院院士,中国科学技术大学生命科学学院教授,免疫学研究所所长;
张成城,美国德克萨斯州大学西南医学中心终身教授;
饶春明,中检院生验所重组药物室主任;
陈虎,中国人民解放军307医院造血干细胞移植科主任;
傅新元,四川大学华西医院 “ 人类疾病和免疫治疗实验室 ” 主任、健艾仕生物医药科技(杭州)有限公司董事长;
余国良,冠科美博联合创始人兼首席执行官;
杜新,阿诺医药监管事务和质量高级副总裁、前FDA的CMC审评专家;
严孝强:健能隆医药技术(上海)有限公司董事长兼CEO;
苏长青,第二军医大学东方肝胆外科医院及国家肝癌科学中心分子肿瘤研究室主任、研究员、博导;
王智明,天士力创世杰(天津)生物制药有限公司总经理;
蔡宇伽,上海交大系统生物医学研究院研究员、博士生导师、基因治疗实验室主任;
胡稳奇,北京天广实副总经理;
蔡立刚,博威德董事长兼总经理,首席科学家;
魏东,博雅辑因(北京)生物技术有限公司CEO;
方志正,武汉滨会生物科技股份有限公司副总经理;
邵辉,依生生物总经理;
李其翔,中美冠科首席科学官;
马志宇,GE医疗生命科学事业部生物制药市场经理;
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