CureVac和耶鲁合作开发下一代mRNA递送载体治疗肺部疾病，可重复给药显示治疗前景丨医麦猛爆料

2019年8月14日/医麦客 eMedClub/--CureVac是信使RNA（mRNA）技术领域的领先公司，开创了mRNA药物领域，8月13日，宣布与耶鲁大学签署了一项合作研究协议（“CRA”）研究基于mRNA的肺部治疗候选药物。 

▲图片来源：pharmaphorum.com

CureVac的下一代mRNA递送载体CureVac Carrier Molecule™（CVCM™）可以到达肺部和其他器官中的靶标，非常适合重复给药。

近来，随着不少mRNA药物和疫苗的临床试验进一步推进，基于mRNA技术的疗法被诸多投资者和制药巨头看好，其中，和mRNA药物研发相关的CureVac、Arcturus、BioNTech和Moderna等公司在2015年里获得的资金超过40亿美元。而CureVac公司算是这个十分吸金的领域里的老牌公司。而迄今为止，CureVac已收到约4.2亿美元（4亿欧元）的股权投资，

此次独家CRA涵盖了未公开数量的基于mRNA的新型肺病候选药物的开发。根据CRA的条款，由医学博士Geoff Chupp领导的耶鲁大学团队将对与肺病相关的靶点进行发现与研究，并为CureVac提供治疗候选药物用于临床前和随后的临床开发。CureVac将为发现研究提供所有资金，并保留选择权以获得有关候选药物的任何权利。

该公司采用多功能RNA技术：

• RNActive® - 基于优化的抗原编码和复合mRNA分子开发，刺激免疫系统，从而提供有效的疫苗预防传染病或提供有效的新型免疫疗法治疗癌症。

• RNAntigen® - 通过工程改造的mRNA编码的抗原的持续表达和最佳表现，旨在提供高免疫原性蛋白质。RNAntigen技术是RNActive平台的基础。 

• RNArt® - 基于mRNA的分子疗法，旨在触发机体自身生产所需的蛋白质用于治疗目的。

• RNAntibody® - 能够从未修饰的mRNA中延长功能性抗体和抗体样蛋白的表达。这种瞬时、可重复使用和安全的被动免疫平台可用于一系列适应症的预防和治疗设置。

• RNAdjuvant® - 基于长链，非编码RNA分子，与短阳离子肽复合，开发用于激活先天和适应性免疫系统。肿瘤内施用改变肿瘤微环境，改善免疫细胞浸润，促进针对肿瘤释放抗原的免疫应答诱导，并与疫苗结合提高免疫应答的数量和质量，从而扩大免疫治疗对抗癌症或常规疫苗的效果以预防传染病。

CureVac之前曾与Sanofi，Eli Lilly和Boehringer Ingelheim达成交易。5月，CureVac与哈佛医学院教学医院马萨诸塞州眼科和眼科研究所签订了一项赞助研究协议。该研究将侧重于基于mRNA的眼科疗法。根据协议，Schepens Eye研究人员将对眼睛相关疾病进行研究，然后将候选药物进行临床前和临床开发。

在2018年10月，CureVac开始了其新型基于mRNA的狂犬病疫苗CV7202的I期剂量递增试验。它利用该公司的脂质纳米粒子（LNP）传递系统进行mRNA递送。

CureVac管线丰富，用于治疗癌症和预防传染病。至今，CureVac已经在几项临床研究中测试了其基于mRNA的候选产品。

▲ 公司管线

国外公司

在mRNA研究领域，Moderna可能是最知名的公司，并在2018年12月通过首次公开募股筹集了6.04亿美元。2018年8月，辉瑞公司与总部位于德国MainzTech的Mainz公司签署合作协议，开发基于mRNA的流感疫苗。在2019年2月，赛诺菲与BioNTech达成协议，专注于基于mRNA的癌症疫苗。赛诺菲于2018年7月与总部位于马萨诸塞州莱克星顿的Translate Bio公司达成协议，开发一种多达五种传染病的mRNA疫苗。

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国内公司

▲斯微（上海）生物科技有限公司是位于上海浦东新区张江自贸区的一家由MD安德森癌症中心海归博士团队创办的高科技生物公司，是国内较早一家mRNA药物研发生产的平台型企业。

公司专注于利用自主知识产权的脂质多聚物纳米载体技术平台（LPP/mRNA®）进行创新mRNA药物的研究和开发，LPP/mRNA®技术是一项新型纳米载体递送平台，该技术平台能够通过独特的双层结构，保证mRNA药物递送的安全性和有效性。

基于LPP/mRNA®平台技术，斯微生物目前拥有十几个自主开发的mRNA新药研发项目，专注于mRNA个体化癌症疫苗、 mRNA传染病疫苗、蛋白缺陷类疾病mRNA药物和遗传病mRNA药物治疗领域，并和国内数家优质三甲医院建立了临床合作关系。预计2020年在中美进行第一个产品的临床申报，到2022年左右将有多个创新药物进入国内外临床实验阶段。公司愿景是开发以mRNA个体化癌症疫苗为引领的众多mRNA治疗创新产品，为临床治疗带来革命性的改变。

▲本导基因的mRNA递送与基因编辑平台（BDmRNA）通过独有的mRNA递送技术实现CRISPR等基因编辑工具安全、高效的递送。另外，BD-mRNA技术在肿瘤免疫、再生医学领域具有重要应用前景。

结语

目前mRNA疫苗仅需1~2个月即可进入临床试验，相比于传统疫苗的5~6个月，大大缩短疫苗研发的时间。此外，mRNA疫苗激发的免疫反应是十分强大的，它不仅可以合成特定蛋白，激发特异免疫反应，还可以通过自身激发人体基础免疫反应。

基于RNA的创新药品已经展现出良好的治疗前景，之前已经有Alnylam制药公司的patisiran获得FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病，后续更多的RNA创新药的商业化应用值得期待。

关于CureVac AG

CureVac是信使RNA（mRNA）技术领域的领先公司，在处理和优化这种用于医疗目的的多功能分子方面拥有超过19年的专业知识。CureVac专有技术的原理是利用mRNA作为数据载体，指导人体产生能够对抗多种疾病的蛋白质。该公司将其技术应用于癌症治疗，抗体治疗，罕见疾病的治疗和预防性疫苗的开发。迄今为止，CureVac已收到约4.2亿美元（4亿欧元）的股权投资，其中包括SAP创始人Dietmar Hopp的dievini和Bill＆Melinda Gates基金会的重大投资。CureVac还与跨国公司和组织进行了合作。

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