NEJM医学前沿 罗沙司他治疗慢性肾脏病患者贫血 小程序
罗沙司他治疗未接受透析的肾脏病患者的贫血
Roxadustat for Anemia in Patients with Kidney Disease Not Receiving Dialysis
摘 要
背景
罗沙司他（FG-4592）是低氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶的口服抑制剂，可刺激红细胞生成并调节铁代谢。在纳入慢性肾脏病患者的2期研究中，罗沙司他将内源性红细胞生成素水平升高至接近或达到生理范围，同时升高了血红蛋白水平并改善了铁稳态。关于在未接受透析的慢性肾脏病患者中，罗沙司他治疗贫血的疗效和安全性，我们需要更多数据。
方法
这是一项在中国29个研究中心开展的3期试验，我们以2:1的比例将154例慢性肾脏病患者随机分组，分别以双盲方式接受每周三次，为期8周的罗沙司他或安慰剂治疗。基线时所有患者的血红蛋白水平均为7.0 g/dL~10.0 g/dL。随机化试验阶段之后是18周的开放标签阶段，期间所有患者均接受罗沙司他治疗；胃肠外补铁暂停。主要终点是第7~9周的平均血红蛋白水平相对于基线的平均变化。
结果
在主要分析期间，罗沙司他组的血红蛋白水平相对于基线的平均（±SD）变化为升高1.9±1.2 g/dL，而安慰剂组为降低0.4±0.8 g/dL（P<0.001）。罗沙司他组的铁调素水平（铁调素水平降低与铁利用率增加相关）相对于基线的平均降幅为56.14±63.40 ng/mL，而安慰剂组为15.10±48.06 ng/mL。罗沙司他组的总胆固醇水平相对于基线的降幅为40.6 mg/dL，而安慰剂组为7.7 mg/dL。罗沙司他组的高钾血症和代谢性酸中毒发生率高于安慰剂组。罗沙司他纠正和维持血红蛋白的疗效在18周开放标签阶段得以维持
结论
在未接受透析的中国慢性肾脏病患者中，8周治疗后罗沙司他组的平均血红蛋白水平高于安慰剂组。在本试验的18周开放标签阶段，罗沙司他持续有效。（由珐博进和珐博进[中国]医药技术开发有限公司资助；在ClinicalTrials.gov注册号为NCT02652819。）
Nan Chen, Chuanming Hao, Xiaomei Peng, et al. Roxadustat for Anemia in Patients with Kidney Disease Not Receiving Dialysis. DOI: 10.1056/NEJMoa1813599
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