速递 | 治疗前列腺癌，PARP抑制剂尼拉帕利获FDA突破性疗法认定

▎药明康德/报道

今日，杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予口服PARP抑制剂尼拉帕利（niraparib）突破性疗法认定，用于治疗携带BRCA1/2基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。这些患者已经接受过紫杉醇类化疗和雄激素受体靶向疗法。突破性疗法认定将加快这一疗法的临床开发和监管审评速度。在刚刚结束的ESMO大会上，Lynparza（olaparib）和Zejula（niraparib）捷报频传，而今天niraparib在治疗前列腺癌方面的潜力又获得FDA的认可。这些进展凸显了PARP抑制剂这类靶向疗法的良好前景。

转移性mCRPC是一种严重的前列腺癌类型，患者的癌症已经扩散到身体的其它部位，而且即使体内雄激素已经被降到很低的水平，肿瘤仍然继续增殖。前列腺癌是世界上男性第二大癌症，每年有超过100万名新患者。BRCA1/2基因突变是mCRPC患者中最常见的DNA修复基因突变，携带这类基因突变的患者预后尤其不良。

Niraparib是TESARO公司开发的PARP抑制剂。杨森公司在2016年与TESARO公司达成研发合作协议，获取在前列腺癌领域开发niraparib的独家权益。PARP抑制剂利用“合成致死”原理，通过抑制癌细胞的DNA损伤修复机制，在杀伤癌细胞的同时，避免对健康细胞产生影响。这款PARP抑制剂已经获得批准治疗复发性卵巢癌患者。

这一突破性疗法认定是基于niraparib在名为GALAHAD的多中心、开放标签2期临床试验中的表现。中期分析结果表明，在可以进行疗效评估的46名携带BRCA基因突变的患者中，niraparib的客观缓解率达到41%，中位放射性无进展生存期（rPFS）为8.2个月，总生存期达到12.6个月。

▲GALAHAD试验详细结果（图片来源：参考资料[2]）

“我们相信，niraparib能够帮助解决携带DNA修复基因突变的mCRPC患者的未竟需求，”Janssen Research & Development实体瘤临床开发副总裁Kiran Patel博士说：“我们很高兴FDA授予niraparib突破性疗法认定。我们期待与FDA继续合作，致力于将创新疗法带给前列腺癌患者。”

参考资料：

[1] Janssen Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation Granted for Niraparib for the Treatment of Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer. Retrieved October 3, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-announces-us-fda-breakthrough-therapy-designation-granted-for-niraparib-for-the-treatment-of-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer-300930955.html

[2] Pre-specified interim analysis of GALAHAD: A phase 2 study of niraparib in patients (pts) with metastatic castration-resistant prostate cancer. Retrieved October 3, 2019, from https://oncologypro.esmo.org/Meeting-Resources/ESMO-2019-Congress/Pre-specified-interim-analysis-of-GALAHAD-A-phase-2-study-of-niraparib-in-patients-pts-with-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer-mCRPC-and-biallelic-DNA-repair-gene-defects-DRD