▎药明康德/报道
今日,Blueprint Medicines公司宣布,其高选择性RET抑制剂pralsetinib(BLU-667),在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的1/2期临床研究ARROW中,获得积极的顶线结果。Blueprint Medicines已开始向美国FDA递交这一适应症的滚动新药申请(rolling NDA),预计将在今年第一季度完成递交。此外,Blueprint Medicines还计划在今年第二季度递交pralsetinib的另一个新药申请,治疗先前接受过多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样瘤(MTC)患者。此前,药明康德内容团队对这款疗法已经做过详细解读,详情请参见:精准靶向罕见RET突变,这款在研新药有望带来治疗变革!
公开数据显示,肺癌是全球发病率及死亡率最高的恶性肿瘤,其中约80%-85%为NSCLC,RET融合在非小细胞肺癌中的发生率约为1%~2%。而在MTC中,几乎所有遗传性和约50%的散发性甲状腺髓样癌患者均伴有RET基因突变。MTC是甲状腺癌的一种,是常见的内分泌恶性肿瘤,近几年其发病率显著上升,且中国目前尚无有效的获批标准治疗方案。
▲RET基因介绍(图片来源:Blueprint Medicines官方网站)目前,pralsetinib已获得多个监管上的资格认定。2018年4月,它获得美国FDA授予的孤儿药资格,治疗RET重排的NSCLC患者。去年2月,获得FDA授予的突破性疗法认定,用于需系统治疗且无替代治疗方案的RET突变MTC患者。去年5月,获得FDA授予治疗经含铂化疗失败的RET融合阳性NSCLC患者的另一项突破性疗法认定。
截至2019年11月18日的1/2期ARROW试验数据显示,在80名先前接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者亚组中,pralsetinib的治疗使患者的客观缓解率(ORR)达到61%,并且使95%的患者肿瘤缩小,其中包括14%目标肿瘤完全消退的患者。在含有26名初治患者的亚组中,pralsetinib的治疗使患者的ORR达到73%,其中12%的患者获得了完全缓解(CR),此外,所有患者的肿瘤均有缩小。该试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。“随着pralsetinib的临床数据日趋成熟,我们也得到了pralsetinib对脑转移瘤患者的抗肿瘤活性数据。我们认为,pralsetinib有潜力治疗RET融合阳性NSCLC患者,包括新诊断的转移性患者和不可切除的晚期患者,”Blueprint Medicines首席医学官Andy Boral医学博士说:“现在,我们已获得了积极的顶线数据,我们期待与美国FDA的下一步合作,尽快把pralsetinib带给有需要的患者。“参考资料:
[1] Blueprint Medicines Announces Top-line Data for Pralsetinib and Initiates Rolling NDA Submission to FDA for the Treatment of Patients with RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer,Retrieved January 08, 2020, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-top-line-data-pralsetinib-and
[2] 精准靶向罕见RET突变,这款在研新药有望带来治疗变革!,Retrieved January 08, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/FyU6H3u4zvXqiK26K64dNQ
[3] 基石药业RET抑制剂全球1期临床完成中国首例患者给药,Retrieved January 08, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/3iEQsMuqvALeaYdzzSYGgg
[4] 祝贺!基石药业将3款在研抗癌新药引入中国,Retrieved January 08, 2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/TiH2sUdnb1osWJnqKHDyCw
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