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拯救折翼的“慢天使”,干细胞助力脑瘫患儿走向康复

据相关数据显示,全球脑瘫的平均发病率约为2‰,而我国的发病率略高于全球平均水平,约为2.48‰。本病不仅影响患者的身体健康、给家庭带来沉重的负担,而且对医疗卫生系统也是一个巨大的挑战。

脑瘫是一种什么病?

脑瘫又叫“脑性瘫痪”,是一种运动和姿势发育持续性障碍综合征,多因发育过程中,脑损伤或发育缺陷,而引发的运动障碍、姿势异常,还可伴有感知觉、认知或交流障碍,故此类患儿常被称为“慢天使”。

本病还可并发癫痫、继发性骨骼肌肉等诸多问题,严重影响患儿的身心发育和生活质量。目前主流治疗包括药物治疗、外科手术、高压氧治疗、中医治疗、康复训练等手段,其目的是改善患者活动和功能、纠正异常姿势、减轻伤残程度,但均无法完全治愈脑瘫。

近年来,随着干细胞研究的不断深入,越来越多的证据表明,干细胞移植在治疗脑瘫方面具有积极的潜力,这也为脑瘫患儿及其家庭带来了新的曙光。

脑瘫是如何发生的?

脑瘫是由孕前、怀孕期间和出生后出现的多种异常,比如发育期的大脑畸形、子宫内母亲和胎儿感染、早产、围产期缺氧缺血等诸多原因,造成患儿脑部各个区域受损,主要是脑室周围白质软化,还有生发基质出血伴脑室内扩展,以及皮质、基底节和丘脑损伤,最终引起各种病理表现,还可影响身体功能。

1
产前因素

(1)孕前危险因素

受孕前母亲的健康状况可能会影响妊娠后期胎儿的中枢神经系统,从而导致脑瘫,孕前常见危险因素包括母亲营养不良、滥用药物、中枢神经系统异常、妊娠期糖尿病、先兆子痫等。

(2)宫内因素

胎儿生长受限、多胎妊娠、宫内感染、脑裂畸形、染色体缺陷、小头畸形、胎膜破裂前使用早产抗生素等宫内因素,可能增加脑瘫的发生风险。

(3)围产期因素

包括早产、剖腹产、胎盘早剥、新生儿窒息、胎粪吸入综合征等,也可能引发脑瘫,其中,产时缺氧被认为是主要原因之一。

2
产后因素

研究发现,新生儿后期的脑部创伤或疾病,比如脑室内出血、室周白质软化症等,也可能使健康脑组织发生不可逆转的损伤,进而影响儿童的脑部发育,最终导致脑瘫。如果您还想了解造成脑瘫发生的更多危险因素,可以咨询国际干细胞研究医学部

脑瘫的临床表现有哪些?

脑瘫的病变范围比较广泛,包括大脑皮层、半球白质、基底神经节和小脑,故而其临床表现也比较多样,主要包括以下几类表现:

1
肌张力异常

脑损伤导致的肌肉过度紧张是脑瘫患者较为常见的症状,表现为颈部控制能力下降,肌张力增高者可见颈部及下肢僵硬等表现;肌张力降低者可见颈部或肢体松软等表现。

2
运动障碍

包括手功能受损、平衡或协调性问题等,患儿在做翻身、抬头、坐、爬、站、走、抓、握等动作时,出现障碍或发育落后等表现。

3
其他症状

脑瘫患儿还可伴有以下一种或多种症状,包括疼痛、流涎、吞咽困难、脊柱侧弯、行走困难、发声困难、智力障碍、视力障碍、听力障碍、睡眠障碍等。

干细胞如何治疗脑瘫?

研究显示,干细胞治疗脑瘫的有效性,现已得到循证医学的初步验证。脑瘫的病理学通常是区域性的、非进展性的,且仅限于细胞类型。而干细胞可通过再生机制、抗炎和免疫调节机制、营养机制,发挥对抗大脑缺氧损伤的作用,从而成为一种颇有前景的治疗策略。

1
再生机制

干细胞具有多能性、自我更新和分化能力,且能对微环境信号作出反应,从而指导细胞分化和活动。研究显示,移植的干细胞可能会取代神经元、胶质细胞和血管细胞,并释放营养因子,修复或替代受损的脑细胞,从而实现治疗脑瘫的目的。

2
抗炎和免疫调节机制

干细胞通过减弱细胞毒素、兴奋性毒素和氧自由基的释放,对脑损伤的炎症免疫反应失活。在干细胞移植早期,干细胞会引起防御反应,从而减轻白质损伤的大小和数量。移植早期大脑微环境的恢复可能是驱动损伤修复的原因,同时移植的干细胞对免疫调节、细胞黏附分子(如整合素,钙粘蛋白)、细胞代谢等,也有明显的影响。

3
营养机制

研究表明,移植的干细胞介导脑瘫患者功能恢复的主要作用,来自于旁分泌效应对中枢神经系统微环境的影响。旁分泌的部分细胞因子,比如脑源性神经营养因子、粒细胞集落刺激因子、表皮生长因子、胶质细胞源性神经营养因子、肿瘤坏死因子α、前列腺素E2等,在髓鞘形成、免疫调节、神经前体细胞的存活、增殖与分化等方面,发挥了重要作用,同时还可促进神经干细胞的迁移和增殖。

小结

随着年龄增长,脑瘫患者的功能需求也会有所变化,加之其受损的中枢神经有一定的可塑性,故干细胞移植治疗显示出巨大的潜力,有望从细胞层面修复脑部损伤,还脑瘫患者一个“正常”的人生。不过在实际应用中,还面临着移植途径、移植时机等一系列问题,需要进一步探索。如果您也不想孩子被脑瘫困住脚步,且经济条件允许的情况下,可以将病历提交至国际干细胞研究医学部看看是否有机会接受干细胞这项新兴疗法的帮助。

参考文献


[1]Paul S,et al.A Review on Recent Advances of Cerebral Palsy. Oxid Med Cell Longev. 2022 Jul 30;2022:2622310. doi: 10.1155/2022/2622310.

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