新的研究显示，一种治疗帕金森病的新方法对“从帕金森病患者身上提取的神经细胞”是有效的。
这项研究成果发表在《科学转化医学》杂志上，作者是芝加哥市的西北大学范伯格医学院的神经病学主席兼神经遗传学中心主任 迪米特里 克兰克(Dimitri Krainc)博士。
帕金森病是一种“神经退行性疾病”，美国100多万人、全世界400多万人患有此病。
大多数帕金森氏病患者没有家族病史，但研究“遗传因素的可能性”还是有必要的。有一点可以肯定：虽然机率不大，遗传这个病是有可能的；虽然我们还不知道怎么遗传。
根据美国国家卫生研究院(NIH)的说法，基因突变确实增加了患帕金森病的风险，而“遗传模式通常是未知的”。
特别是“GBA1基因”，它的突变是患上帕金森病的“重要的危险因素”。GBA1基因负责编码所谓的“葡萄糖脑苷脂酶”(GCase)－－一种对正常神经功能至关重要的酶。
综上：
GCase：即“葡萄糖脑苷脂酶”，它是对神经功能很重要的酶；
GBA1基因：负责编码GCase。
正如研究者在论文中所说的那样，根据以前的研究发现：以GCase为靶点可能有治疗效果。
以前的研究着眼于“修复突变的酶”，新的研究提出了另一种思路：那就是活化并增强健康的、没有突变的酶。
活化健康的GCase可能更有效
迪米特里博士和他的同事认为，GBA1基因的突变代表了“帕金森病最常见的危险因素。”
突变的GBA1基因会导致GCase残缺不全，进而导致蛋白质在产生多巴胺的神经细胞中积聚，从而引发帕金森病的典型症状。
迪米特里博士说，目前为止，大多数药物都着眼于修复突变的基因，但是这种治疗方法只适用于数量有限的帕金森病人。
“相反，活化健康的GCase可能对‘健康的GCase活性降低’导致的帕金森病更有效。”
在论文中，研究者记录了新研发的用于活化并增强健康的GCase的化合物。
实验已证明，新药改善了在帕金森病患者身上提取的神经细胞的细胞功能。
作者总结道：“我们的发现表明，这种用小分子调节剂活化健康GCase的方法，是治疗家族性和偶发性帕金森病(GCase活性下降)的一种潜在方法。”
研究人员还说，“化学调节剂”(或者叫活化剂)，减轻了各种类型的帕金森病所引发的细胞功能障碍，这说明这种方法可以在不同病因的帕金森患者身上起作用。
迪米特里博士：“这项研究强调帕金森病的治疗目标是‘活化健康的GCase’。”
“我们的工作指出了；在遗传性、特发性帕金森病中，调节健康GCase活动水平和蛋白质水平的潜在治疗效果，并强调了‘个性化’及‘精确神经病学’在研发新疗法中的重要性。”
迪米特里博士强调，在研发帕金森病的新药时，需要使用人类神经细胞。因为帕金森病的某些特征只在人类神经细胞中出现，而在啮齿类动物中是不存在的。
本文译自 medicalnewstoday.com，由译者 暴雨里的水 基于创作共用协议(BY-NC)发布。
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