干细胞，是一类没有经过分化的细胞，具有自我更新和多向分化潜能。基于此特性，其在一定条件下，可以转化成为人体任何一种细胞，比如修复损伤组织细胞、替代损伤细胞的功能或刺激机体自身细胞的再生功能。
作为常规药物、手术治疗外的另一种治疗主力军，干细胞技术被誉为“人类医疗史上的第三次革命”。
从健康医学的角度来看，干细胞治疗领域可以分为三块：第一类是免疫细胞，如2017年开始兴起的CAR-T细胞；第二类是以胚干细胞或人工诱导干细胞为基础，进行组织替换的医学方向的治疗；第三类，则是以间充质干细胞为主，按照免疫系统调节机理，完成炎症清除。
创业邦最新接触到的「源清瑞华」便是以上述第三类炎症清除疗法作为主要研发方向的企业之一，创立于2020年。
把老年肌肉衰减综合征和衰弱等慢性病作为研究靶点，源清瑞华正在尝试利用健康成人干细胞生成间充质干细胞药物，导入患者体内，以实现修复功能衰退的老化肌肉细胞、填充骨骼肌纤维、强化肌肉质量的效果。
其创始人&CEO李一佳是一名干细胞领域的行业老兵，是清华大学生物学本科、北京大学经济学双学位、墨尔本大学生物学博士、蒙纳士大学干细胞与免疫学实验室博士后。
博士后在校期间，他师从国际著名干细胞科学家“IVF之父”——Alan Trounson教授，曾参与卵巢癌治疗CAR-T项目的国际投资及医学转化工作。
2015年归国后，他曾在云南省担任干细胞库主任，独立完成选址、建设、从0到100团队组建，随后在2018年，带领团队创办清华长三角研究院细胞药物转化公共服务平台，以CRO模式服务新药研发机构。
基于“科学研究+新药转化”的底层基因以及多年实战转化实操经验，李一佳对于干细胞市场格局理解深刻。
他表示，2010年全球干细胞市场规模大约为215亿美元，到2014年已经超过500亿美元，年复合增长率达到23.9%，2019年市场规模超过1200亿美元，预计到2024年全球市场规模有望突破2000亿美元大关。
同时，随着干细胞技术的发展，各国都已把干细胞的研究列为国家重点研究项目，目前美国、中国、日本、欧洲和韩国是干细胞研究的主要国家和地区，其中，中国已申请干细胞专利数位列世界第二，研发积极性较高。
“源清瑞华正在研发的药物是针对于一种和年龄衰老相关的疾病——肌少症。随着年龄增加、活动量减少，人的肌肉含量和强度也会逐渐衰减，导致出现衰弱、骨折、身体残疾、生活质量下降等综合性症状。”李一佳说：“现阶段，其整体发病率为10%~25%，在80~89岁的老年人群中，发病率高达50%。”
不过，目前而言，这种明显影响生活质量的疾病发病机制并不明确，无有效干预措施，只能通过长期锻炼、控制饮食的手段维稳。
而这，正是源清瑞华的机会所在。
为了加速产业布局，源清瑞华采取了新颖的众筹模式，首先与清华企业家协会等专项研发团队合作，优先让其享受到药物价值；再将剩余股份分成50份，以股份激励认领形式分给研发成员，保证团队持续研发能力；同时，在申报IND后，与上药等大型医药集团合作，共同完成临床阶段实验，快速迈入商业化。
当前，源清瑞华已与中国医学科学院北京协和医院临床营养科于康教授合作，于2015年，带领“肌肉衰减症营养代谢研究课题组(SSNM)”开始了肌肉衰减综合征“横断面-队列-干预”相融合的流行病学研究。
相较于海外对标企业“longeveron”的2D平面细胞生产水平，源清瑞华与华龛生物合作的生产体系已经升级为3D，更接近人体内的干细胞生长环境，在生产速率、生产梯次、放大规模等方面具备明显优势。
除此之外，源清瑞华还已具备成药基础：其自有调配的培养基、冻存液保护液均获得专利审批；在初期实验中，充分证实了该方案（间充质干细胞修复老化功能衰退肌肉细胞）的可行性。
以某39岁男性干预案例为例，该患者由于肾移植后导致肌肉减少症状，按照每公斤体重配1百万间充质干细胞的治疗剂量进行回输，源清瑞华可使其在两周内未增加任何运动的情况下，食欲增加，重新增加了2.5公斤体重，2.3公斤肌肉。
李一佳介绍，干细胞不同于其他药物，它属于活性药物。可能在外界看来，干细胞是充当了身体内的某类细胞，但实际上并非如此，这些细胞仅在患者身体里存留7~14天，通过旁分泌作用进行炎症控制，促进原有干细胞开始工作。在有效性方面，其他药物有效性极少能超过30~50%，而细胞治疗产品往往能达到70~80%。
在他看来，间充质干细胞技术可以按照规划分为1.0、2.0、3.0三个阶段，1.0阶段是药物研究，2.0阶段是实现间充质干细胞与人工诱导干细胞及胚胎干细胞之间的转换，3.0阶段是基因编辑。
而眼下，国内还处于1.0阶段，间充质干细胞可能来源于不同人的不同类别，例如脐带、胎盘、骨髓、脂肪等等，对于干细胞批次和工艺控制需要尽快完善。
近期，源清瑞华已同北京大学刘志博老师团队合作，共同开发可用于人体的一种同位素产品——“锆89”。通过“锆89”标记健康值干细胞，研发人员可对体内细胞进行实时观察，直观看到细胞的分布，追踪细胞活性，从而精确判断有效性。
未来，源清瑞华志在通过“干细胞+生活方式干预”双核驱动模式，带动干细胞治疗相关技术的发展，为广大患者带来更加安全有效的治疗方案。
文章图片来源于源清瑞华，经授权使用。本文为创业邦原创，如需转载或有任何疑问，请联系editor@cyzone.cn。
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