世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例,已经被我国科学家完成了。
研究成果来自北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁等人,他们在顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)上发表的新研究显示:
利用CRISPR/Cas9技术,科学家对人造血干细胞进行基因编辑,基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统,并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病能力。
这意味着,中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。
实验有效
在该研究中,科研人员运用CRISPR/Cas9技术将供体造血干/祖细胞(HSPCs)的CCR5基因进行了插入敲除,并将其移植到HIV感染伴有急性淋巴母细胞性白血病(Acute lymphoblastic leukemia)的患者体内,进行了19个月的随访观察。
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