2020年11月27日/医麦客新闻 eMedClub News/--近年来,利用健康的基因取代致病基因的基因治疗已经改变了游戏规则,挽救了许多患者的生命。近日,外媒报道,基因治疗成功挽救了一名脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的生命。
2019年,一位名叫Cinch Wight的小男孩刚刚来到人间,然而在新生儿筛查测试中显示Cinch患有SMA,这意味着Cinch将瘫痪在婴儿床上,直到病魔取走他的生命(SMA患儿通常在2岁前由于呼吸肌麻痹或者肺部感染而死亡)。▲ Cinch(图片来源:ksl)
小Cinch的父亲,一位美国西部牛仔,在听到这个消息的时候,第一反应是:“他没有机会骑在那些古铜色的骏马上了。”幸运的是,小Cinch的出生后的第二天,基因疗法Zolgensma也正式“诞生”了(2019年5月,FDA批准Zolgensma上市)。但是这价值210万美元的基因疗法能够挽救Cinch吗?在医疗保险和基层儿童医院的帮助下,Cinch得到了基因治疗,由Russell Butterfield博士为他进行输注带着希望的治疗药物Zolgensma。目前,小Cinch已经能够独自行走,并被父亲抱在怀里骑在高高的马背上,成为一个美国西部的“小牛仔”。▲ 图片来源:ksl
现在仍不清楚,Zolgensma是否终身只需要输注一次,还是需要进行重复输注,医生仍然在密切关注小Cinch的肝脏是否有发炎的风险。
前不久,医麦客曾报道,Zolgensma的总销售额达到10亿美元的里程碑,先前关注的重点是基因疗法中病毒的占比,小编在看完Cinch的故事之后,赶紧换算了一下,210万美元单次疗程的Zolgensma,意味着有40多份的Zolgensma被出售,很可能意味着有40多位患者受益!
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