免疫新贵CAR-T：中美两国先行，热度不减为何上市之路漫漫无期？
来源：金智创新（ID：jinzhicx）
摘要：CAR-T细胞疗法是当下最火热的免疫疗法之一，自2017年上市以来热度不减，今年2月，美国联邦医保及医助服务中心(CMS)将CAR-T细胞疗法列入医保；5月份日本宣布将诺华用于白血病CAR-T疗法的新药“Kymriah”正式纳入医保，引起市场又一次轰动。各个研发公司正在加快进程，希望能做CAR-T的第一梯队，但高昂的价格使许多人望而却步，未来制药公司可能通过完善CAR-T的自动化制备方案以降低成本。CAR-T细胞疗法介绍
CAR-T中文翻译为嵌合抗原受体T细胞，采用先进的生物工程技术将人体白细胞分离，白细胞在体外进行修饰，得到特异性嵌合抗原受体(CAR)的细胞，再经纯化、体外扩增和活化后将这些细胞输入回患者体内，使其能特异性识别、结合肿瘤细胞表面抗原，行使杀灭肿瘤细胞的功能。现阶段，CAR-T细胞疗法主要应用于血液瘤上，拥有高精准、低毒性和高效性等优。详细流程如下图所示。CAR-T专利数量从2013年开始呈井喷式增长
中美两国数量最多
对于T细胞的研究虽然有很长的历史，但是直到近二十年来CAR-T才开始显现出在医疗方面应用的价值，同时与该技术相关的专利活动才逐渐开始。近日，Nature Biotechnology从专利信息的角度这一新兴科技的演变进行了分析。(资料来源：Nature Biotechnology)如上图所示，与CAR-T细胞疗法相关的1914个专利文件，它们分属于399个专利家族。自2013开始CAR-T技术的专利活动开始井喷式的增长，由2013年的60份(25个专利家族)上升到2016年的597份(255个专利家族)。从专利申请人所在的国家和地区来看，美国专利申请人最多，占据总数的39%，中国紧跟其后，占据总数的33%。(资料来源：Nature Biotechnology)按照专利家族数目统计，美国和中国科学家们递交专利的数目分别为209个和101个，位居第一和第二。由于CAR-T技术起步不久，专利数量代表着一定的研发实力，所以美国在该技术的创新依旧领先，中国也达到了世界第二的水平，并且与英国、德国拉开了不小的距离。全球CAR-T试验共672项
中国在肿瘤领域的临床研究数量排名第一
CAR-T细胞疗法具有高度专业化和个性化的特点，在全球只有极少数的尖端癌症中心能够使用，即便是临床试验也需要在具备一定实力的医疗机构进行。截止2018年11月，全球在CliniCalTrials登记的CAR-T试验共672项，其中美国262项，中国次之207项，欧洲104项，加拿大44项，日本9项，其他国家和地区46项。而中国CAR-T在肿瘤治疗领域的临床研究数量最多，为188项。全球CAR-T临床研究项目与肿瘤领域研究项目的数量分布(资料来源：CliniCalTrials.gov)截至2018年8月，我国药品监管局药品审评中心(CDE)共收到26项CAR-T疗法新药临床试验研究申请。其中，上海明聚生物、上海恒润达生和南京传奇生物临床试验研究申请已获批，进入药品正式临床试验阶段。科济生物和重庆精准生物的临床试验研究申请正在审评中。
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