基因治疗先驱坦言对现状感到失望, 让患者生灵涂炭

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2019-11-27(周三)内容：

|必读|基因治疗先驱坦言对现状感到失望，让患者生灵涂炭

基因疗法先驱者、遗传基因病专家詹姆斯·威尔逊博士

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基因疗法的先驱詹姆斯·威尔逊博士日前在波士顿STAT 峰会上表示，对基因治疗领域的研究进展倍感失望。

预言目前的基因疗法和应用技术很快将会被更新、更安全的方法所替代。

在全球基因治疗领域，詹姆斯·威尔逊博士堪称是先驱者、开拓者。他研发基因治疗30多年，几经挫折和狂风风暴，依然不悔初衷——坚信基因治疗是拯救人类于疾病水火的最佳方案。

在最近STAT峰会上，他坦言对目前基因治疗研究进展倍感失望，并预言目前的基因疗法和技术很快被更新、更安全的基因疗法所替代。

威尔逊博士说：

五年后，当我们回顾现在的基因治疗方法时，我们肯定会有完全不同的认知和感觉。

比如说治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，是具有完全治愈该病的潜在方法，但其临床验证评估与现在的方法可能有所不同。

作为著名的宾夕法尼亚大学医学院基因诊疗中心负责人，威尔逊博士得出如此结论是与他的亲身经历有关。

早在20年前1999年，威尔逊的团体开展了一项临床试验，一位18岁青年人杰西·盖尔辛格不幸死亡。盖尔辛格患有一种罕见的遗传疾病，他是已知第一位在基因治疗临床研究中不幸死亡的患者。

该事件让基因治疗领域研究至少停滞了10年。直到最近几年，基因治疗才逐步复兴，FDA审批了几项里程碑意义的药品上市，包括治疗遗传性失明和遗传性神经肌肉疾病等。

威尔逊博士在上述事件调查后被剥夺了行政头衔，直到2010年一直被禁止从事临床试验。他不得不转而从事研究基因治疗的病毒载体，这一枯燥但十分重要的基础研究工作。

目前，威尔逊博士从事的研究领域是为基因疗法提供安全有效的病毒载体，他对该领域的研究现状和进展感到失望。因为目前最理想的载体AAV9仍是2003年他们发现的。

威尔逊希望在中枢神经系统疾病领域打开基因治疗突破口(很可能从儿童脑瘤开始)，他对基因编辑技术应用很感兴趣，他也很清楚所面临的巨大挑战和风险。

在回顾过去20年来基因医学的繁荣和衰落，很多时候是非理性和人为的。威尔逊博士认为今天的“各方面参与者更聪明，务实了”。

威尔逊博士自述研究罕见疾病的经历

当然，基因治疗领域总是一波未平一波又起。就在这个月，Solid Biosciences (SLDB)开展的关于杜氏肌无力基因疗法临床试验中，一名患者因肾脏和血液等严重损伤被迫停止了试验(威尔逊去年从该公司科学顾问委员会辞职)。

威尔逊博士认为，为克服研究过程中的挫折，基因治疗界同仁应当谨记，很多方法可以让治疗变得更完善，基因治疗既不是单个小分子，也不是类似间充质干细胞疗法，基因治疗能够让你达到设想的目标，也可能瞬间误入歧途。

最后，威尔逊博士说，希望20年后在他的维基百科简历条目中第一段话是“他是基因治疗领域的‘Johnny Appleseed’。

注释：Johnny Appleseed是美国历史上家喻户晓的传奇人物，他本职工作是园丁和传教士。他通过种植苹果树分享果实和种子，让更多人学会劳作和收获果实。

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