用于治疗罕见病的药，因其患病人群少、市场需求少、研发成本高，又被称为孤儿药。
由于中国人口基数大，有较大的罕见病群体，发病人数超2000万，整体市场未被满足的需求极高。近年来，罕见病用药市场得到了我国政府和政策越来越多的支持，在我国上市且有罕见病适应证的55种药物中，有29种药物纳入国家医保目录，涉及18种罕见病，其中9种药物享受国家医保目录甲类报销，患者使用时无需自付费用。
我国罕见病药物相关推动政策
时间
政策及内容
2018年
国家卫健委、国家药品监督管理局会同其他部门发布了《中国第一批罕见病目录》，包括121种罕见病。并提出，目录今后会继续调整和扩充
2019年
新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批；对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药，在临床试验已有数据显示疗效，并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批，以提高临床急需药品的可及性
2019年
中国财政部发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》，自3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收进口环节增值税，国内环节可选择按3%建议办法计征增值税。这意味着罕见病患者药费将进一步降低
2020年
国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出要探索罕见病用药保障机制
数据来源：观研天下
同时，为加速孤儿药的审批进程，越来越多的孤儿药被纳入优先审评。我国纳入优先审评的孤儿药注册申请数量从2016年的8个增至2019年的28个，在当年全部优先审评注册申请数量中的占比也从4%升至11%。此外，预计未来三年，将有更多罕见病药物纳入医保。
2016-2019年我国纳入优先审评的孤儿药注册申请数量及占比
数据来源：观研天下
未来三年有望在我国上市的近百种罕见病药物数量及需求梳理
未来三年有望在我国上市的罕见病药物数量估算
临床急需境外新药（第一批）
临床急需境外新药（第二批）
2018-2019优先审评审批
2018-2019欧美新批准药物
总计
《第一批罕见病目录》相关药物
12
13
20
15
60
非《第一批罕见病目录》相关药物
4
1
/
32
37
总计
16
14
20
47
97
我国外来三年有望上市的97种罕见病药物对应的医保需求
非原研药物
药物已在国家医保目录中
适应症国内已有在市医保药物
适应症国内尚无在市医保药物
总计
《第一批罕见病目录》相关药物
19
15
29
31
60
非《第一批罕见病目录》相关药物
/
2
14
23
37
总计
19
17
43
54
97
数据来源：观研天下
随着社会各界对罕见病的重视，各国开始推出多种政策支持罕见病药物研发，从临床前药物发现到药品上市后均有政策驱动，罕见病药物研发逐渐成为企业逐鹿的领域。虽然目前研发出的孤儿药适用患者人数较少，单种疾病的市场需求低，不过，一旦用药研发出来，则意味着较高的投资回报。2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元，2019~2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。
2016-2024年全球孤儿药市场规模及预测
数据来源：观研天下
由于研发实力的提升以及全球超千亿市场规模的吸引，国内药企已经意识到孤儿药市场价值，并将其作为进入国际市场的敲门砖。2020年度，中国药企继续保持在FDA获批上市的良好态势。据不完全统计，共有19家中国公司累计获得了35项FDA孤儿药资格（按适应证计），占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%，创历史新高，其中，亚盛医药以8项孤儿药资格认定成为最大赢家。
2020年中国药企获得美国FDA孤儿药认定数量
数据来源：观研天下
从疾病领域来看，2020年中国公司获得FDA孤儿药资格认定多集中在肿瘤领域，共30项拿到资格认定。
2020年获得FDA孤儿药资格认定中国药物的疾病领域分布
数据来源：观研天下
从药物剂型来看，2020年中国药企在FDA上市品种前十榜中，数量最多的是片剂，共9个；其次是注射液，共8个；胶囊剂为3个。
2020年度中国药企主要在FDA上市的品种排行（前十）
数据来源：观研天下
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