CDE首次公示！传奇生物CAR-T​疗法拟纳入突破性治疗药物名单

▎药明康德内容团队报道

今日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）最新公示，南京传奇生物旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）拟纳入突破性治疗药物名单。这是NMPA不久前发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件后，“突破性治疗公示”专栏的首次公示，这也意味着这项特殊审评通道今日正式在中国启动。

截图来源：CDE官网

LCAR-B38M（JNJ-4528）是由南京传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，强生（Johnson＆Johnson）旗下杨森公司（Janssen）于2017年与传奇生物达成合作，在全球范围内共同开发和推广该在研创新疗法。2019年12月，该产品获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤（MM）患者。此前，它已经凭借出色的临床数据成为2018年ASCO年会的黑马——客观缓解率（ORR）达到100%！

在今年ASCO年会上，该产品最新研究数据同样表现突出。在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的CARTITUDE-1的1b/2期临床试验中，LCAR-B38M表现出卓越疗效。数据显示，在中位随访时间为11.5个月时，所有患者对治疗均有反应，并且为持久的深度反应。其中，ORR保持100％，86％的患者达到了严格的完全缓解，9个月无进展生存率为86％。截止数据截止时，29例患者中有22例仍存活并且疾病无进展。CARTITUDE-1研究1b期阶段的随访数据令人鼓舞，这进一步支持LEGEND-2研究在中国的研究结果。

在中国，南京传奇生物于2017年12月向CDE递交LCAR-B38M的临床试验申请。根据传奇生物招股书，LCAR-B38M将于今年底前在美国提交上市申请，于2021年在中国提交上市申请。此次LCAR-B38M拟纳入突破性治疗药物名单，意味着这款产品有望在这一特殊审批通道下加速获批。

截图来源：CDE官网

根据NMPA早前发布的文件，突破性治疗药物适用于：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。

针对这一类药物的申请，申请人可以在1、2期临床试验阶段，通常不晚于3期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。

根据CDE公示信息，传奇生物于今年7月10日为LCAR-B38M申请了突破性治疗品种，并于8月5日拟纳入突破性治疗品种名单。纳入理由及依据为：符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布等三个文件的公告》（2020年第82号）有关要求，同意纳入突破性治疗药物程序。公示时间为7日。这是CDE“突破性治疗公示”专栏首次更新。

除了传奇生物，还有另外两家公司早前也宣布向NMPA提交了突破性治疗药物申请。分别是再极医药FLT3/FGFR双靶点抑制剂MAX-40279治疗FLT3野生型急髓性白血病（AML），李氏大药厂PD-L1抗体ZKAB001用于治疗复发及转移性宫颈癌。但截至目前，CDE尚未公示相关信息。

值得一提的是，目前全球已有三款CAR-T疗法获批上市，分别是诺华（Novartis）的Kymriah被FDA批准用于治疗3至25岁的B细胞急性淋巴性白血病复发或不符合标准治疗的患者；吉利德科学（Gilead Sciences）公司旗下Kite Pharma的Yescarta被FDA批准用于两次治疗失败后的成人B细胞淋巴瘤患者，以及该公司第二款CAR-T疗法Tecartus被FDA批准用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。在中国，尚未有CAR-T疗法获批上市。

很高兴看到CDE“突破性治疗公示”专栏首次公示，期待在这一特殊审评通道的助力下，将更多创新疗法尽早带给病患。同时预祝传奇生物LCAR-B38M能够通过突破性治疗药物程序得以加速开发，早日为癌症患者带来新的治疗选择。