速递 | 治疗多种肌营养不良，逾1亿美元助力开发潜在“best-in-class”寡核苷酸疗法

▎药明康德内容团队编辑

近日，PepGen公司宣布完成1.125亿美元的融资。本轮融资获得的资金将用于推进PepGen的主打项目：计划在2022年进入1期临床试验的潜在“best-in-class”疗法EDO51，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）；以及计划在2023年初进入临床试验的EDODM1，用于1型治疗强直性肌营养不良（DM1），以及其它寡核苷酸候选疗法管线。

PepGen开发的增强递送寡核苷酸（Enhanced Delivery Oligonucleotides，EDOs）技术平台，可以更为有效地将寡核苷酸药物递送到肌肉（包括心脏组织）中，促进多种治疗神经肌肉和神经系统疾病疗法的开发。官网信息表示，该公司已证明这种细胞穿膜肽技术可高效地将多种治疗药物递送至骨骼肌、心肌、平滑肌等多种类型的组织。

DMD是一种罕见的遗传病，其特征是进行性肌肉无力，从而导致站立、行走和呼吸困难，最终阻碍日常功能和长期生存。PepGen的EDO51针对的是DMD的根本原因。即将增强递送肽与寡核苷酸药物相结合，改变表达抗肌萎缩蛋白的mRNA的剪接过程，促进外显子51跳跃，从而产生具有功能的抗肌萎缩蛋白。临床前研究表明，EDO51可以刺激更高水平的外显子跳跃，有望在低于现有DMD疗法的剂量下，产生更高水平的抗肌萎缩蛋白。

DM1是一种进行性肌肉疾病，会引起肌强直和肌肉损失恶化。EDODM1可以阻断表达强直性肌营养不良蛋白激酶（DMPK）的mRNA中的致病CUG重复序列。

▲PepGen公司的研发管线（图片来源：PepGen公司官网）

PepGen计划扩大其DMD项目，开发外显子51以外的外显子跳跃疗法，有望治疗目前没有获批或临床阶段疗法可用的患者群。并期望在未来几年开发广泛的候选疗法管线，以治疗广泛的神经肌肉和神经系统疾病。

PepGen的总裁兼首席执行官James McArthur博士表示，“我们希望能为DMD患者带来变革性的新疗法。此外，我们将在这项工作的基础上扩展我们的DMD项目，并进入其他神经肌肉疾病领域，充分利用我们EDO平台技术的巨大潜力，为遗传疾病患者创造一个更好的未来。”

参考资料：

[1] PepGen Announces Closing of $112.5 Million Crossover Financing to Advance Transformative Therapies for Neuromuscular Diseases. Retrieved August 5, 2021, from https://pepgen.com/pepgen-announces-closing-of-112-5-million-crossover-financing-to-advance-transformative-therapies-for-neuromuscular-diseases/

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。