高危神经母细胞瘤：三阶段治疗模式

神经母细胞瘤依据年龄、分期、组织学类型及分子生物学变异，分为低、中和高危组。对于低、中危组，治疗难度不大，预后好，但高危组依然困难重重，不断有新的治疗方法或临床试验加入，治疗模式处于动态修正，但总的原则还是没变，治疗过程分为诱导、巩固和维持治疗三个阶段。
　　一、诱导治疗阶段
　　目的是尽可能降低瘤负荷，包括原发灶和转移灶，争取达到或接近完全缓解。强化疗4个疗程左右，然后手术，术后1-2疗程，化疗药物以DDP、CTX、ADM、VP-16和VCR为基础，现引入拓扑替康或依立替康。放疗一般放在化疗结束后进行，靶标：原发灶和持续存在的转移灶，放疗技术多采用调强放疗，其优点是能够精准达到治疗量，且对周围器官损害小。治疗期间择期采集自体干细胞冻存，备用干细胞移植。
　　二、巩固治疗阶段
　　目的是消灭诱导治疗阶段遗留下来的耐药细胞和残留病灶。因为是采用自体干细胞移植，安全性高。预处理方案选择至关重要，以前采用CEM(卡铂+足叶乙甙+马法兰)，现改为Bu/Mel方案（白消安+马法兰）或Bu/Mel + 131I-MIBG。自体干细胞是否需要CD34分离纯化，尚有争论。
　　三、维持治疗阶段
　　目的是持续监测、消灭微小残留灶。方法包括：诱导分化及凋亡治疗，药物为13-cis RA，维持时间6个月；靶向免疫治疗：GD2单克隆抗体+细胞因子（白介素2、GM-CSF）。
　　与美国相比， 国内欠缺的是缺乏GD2单抗(Dinutuximab)，这个问题或许有办法解决（国外购药?），用药经验也不是问题，中国的医生是很聪明的，具有快速掌握新知识的能力，但最大的障碍还是经济问题，Dinutuximab价格不菲。那我们是否有其它方法可以代替?笔者觉得GD2-CAR-T或许有望接替它，但需进一步经验积累。