复星凯特CART疗法获批，预计费用百万元

复星引进吉列德Kite Pharma的细胞治疗产品2020年2月在国内递交上市申请，今天终于正式获批了。

完全个体化诊疗，每个患者都需要抽取血液，分离T细胞，体外基因编辑改造定向识别肿瘤细胞，扩增之后，再回输到患者体内。一次治疗，很多终末期患者可达到治愈。

由于整个治疗过程复杂，引进费用昂贵，据财新报道预计国内商业化费用要超100万元人民币。希望国产厂家也尽快跟上，医保也能从患者QALY角度给予补偿，毕竟很多患者还比较年轻。

2017年10月，YESCARTA获FDA批准于美国上市，是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物。2018年8月，YESCARTA获欧洲EMA批准于欧洲上市。

2017年初复星签协议引进，产品特殊还得地产化，当年末国内CDE出的临床指南，2018年8月获批临床，现在完成用于治疗成人复发难治性大B细胞淋巴瘤的中国境内桥接临床试验。

2019年度，YESCARTA、KYMRIAH全球销售额分别约为4.56亿美元、2.78亿美元。截至2020年1月，复星凯特现阶段针对该产品累计研发投入约为人民币47,400万元（含专利和技术许可费用，未经审计）。

海外目前细胞治疗在往一线去冲刺

单季度该产品全球销售额维持在1.5亿美元左右，美国费用在37万美元左右

    细胞治疗技术特点

1、起始原料有限（有些病人全拿出来都可能不够），异质性大，病人很多只有一次机会，工艺要优越，成功率要高。

2、每个患者样品是单一批次（量没问题，可以制备两倍以上），质量检测要求高，即时性强，样品量限制，成本费用高。放行检测14个项目，每个病人样品都需要做完，看到结果才能放行，该做多少时间就得多少时间。

3、生产设施超洁净，无法除菌过滤。规模靠平行生产能力，生产单元复制，无需工艺放大。

4、个体化要求全程跟踪，可识别性可溯性要求很高。（每个交换步骤两个人，一个人做一个人看，扩增、QC等人，抽取到回输要17天，至少5、6人要铺到这个上面，如果产能5、6千个治疗患者，可以想象团队要多大，需要多少人在GMP车间。GMP有规定每单位平方不能超过多少人，如果做产业化都要想如何提升）

5、质量保证和全过程质量管理：样本的可接受范围，意味着做CMC的时候，工艺流程可重复性，需要做过很多检测来对照结果。整个工艺怎么去开发、验证。每一个检测标准、方法学都需要去验证。

7、制备技术优势点：现在市面上80%是慢病毒，是顺转。凯特是逆转录病毒，已经两代优化。顺转的话都有很多误差，QC的步骤推前了，病毒出来多少颗粒。扩增没有用人或动物血清。如果用了动物学清、人血清有很多问题，CDE不会轻易过。而且不用磁珠的生产工艺，后面如果分离的话，也相对比较麻烦。