基因疗法即将迎来一个里程碑。制药巨头诺华公司（Novartis）已获批推出其首个基因替换疗法“重磅炸弹”。“重磅炸弹（blockbuster）”指的是每年销售额超过10亿美元的药物。
这种名为Zolgensma的疗法能挽救患有1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿的生命，这是一种退行性疾病，患者通常会在两年内死亡。但该疗法的预期价格也令人震惊：约150万到200万美元之间，这将使它成为有史以来最昂贵的一次性治疗。
基因疗法通过病毒将健康基因插入患者细胞，但这一理论的成功可能被会推动美国医疗保健行业的大洗牌。
据 FDA 预测到 2025 年，每年将有 10 到 20 种基因或细胞治疗进入市场，如果昂贵的血友病和肌营养不良症疗法都获得批准，其天价费用不仅仅让患者难以承受，美国保险市场也将面临着巨大的系统风险。
“这些药物的问题在于它们价格昂贵，但对于那些需要它们的人来说，是可以改变生命的。”一直在与诺华公司进行谈判的保险公司 Harvard Pilgrim Health Care 首席医疗官 Michael Sherman 说，“对于这种和其他基因治疗方法来说，（保险公司）不是说'不‘，而是如何在没有破坏保险体系的情况下说'是'。”
诺华公司的高管也表示，针对 SMA 药物将推出帮助保险公司支付的计划，包括“现收现付”的基本模式，以及如果患者死亡或最终使用呼吸机，可以提供药物价格的一小部分补偿。
“我们想分期付款”，谢尔曼说，“如果它失效了就停止付款。对于这些价格不断增长的（药品），我认为可以这么要求。”
谢尔曼说，在变更计划时，只有保险公司同意承担患者的未付账单，这种新颖的支付概念才能完全实施。此外，由于有规定保证各州医疗补助机构以“最优惠的价格”获得所有药物，这意味着诺华不能保证全额退款。
这种基因疗法是由俄亥俄州的一个团队发明的，美国国家儿童医院的科学家和医生在当地对儿童进行了测试并得到了可喜的结果。他们向儿童注射了数万亿带有正确SMN1基因拷贝的病毒，突变的SMN1基因会导致脊髓中运动神经元的损伤。
该医院的研究员布莱恩·卡斯帕·（Brian Kaspar）对这一想法进行了完善，他还成
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