2019 年 11 月 12 日以来，一则消息刷爆朋友圈：中国创新药企业华领医药的在研全球首创新药 dorzagliatin 单药治疗未用药 2 型糖尿病患者的Ⅲ期临床研究公布了 24 周随机双盲、安慰剂对照试验的核心研究结果：24 周临床试验达到主要疗效终点，疗效显著、安全性和耐受性好。
葡萄糖激酶激活剂（GKA）dorzagliatin 是全球首个根据人体血糖稳态调控原理，基于葡萄糖激酶（GK）作为血糖传感器在血糖稳态调控中发挥的核心作用开发出的具有全球领先科学概念的糖尿病治疗新药，也是中国首创的糖尿病新药。11 月 22 日，在中华医学会糖尿病学分会第二十三次全国学术会议上，dorzagliatin 临床试验的首席研究者、中华医学会糖尿病学分会现任主任委员、南京鼓楼医院内分泌科主任朱大龙教授分享了 GKA 在糖尿病治疗临床试验中的最新进展。
长期以来，糖尿病新药研发上市的首要阵地都在欧美国家。这一次，朱大龙教授领衔的 dorzagliatin III 期临床研究，终于打破这个「定律」。「Global first-in-class」的研发历程充满酸甜苦辣，朱大龙教授回想起来，依然百感交集……
扬帆起航：尽力而为，不留遗憾
随着研究的深入，糖尿病越来越多的发病机制逐渐被认识。其中 GK 失活也是重要的机制。朱大龙教授介绍说，早在 20 年前，GK 作为糖尿病的治疗靶点已经被发现。多家大型国际医药公司都对其进行了深入研究，试图另辟蹊径，找到糖尿病全新的治疗方法。然而，这些大公司开展的临床试验均止步于 I 期或者 II 期研究。
七年前，华领医药联系到朱大龙教授，力邀其参与主导 dorzagliatin 的研发。一开始，朱大龙教授有些犹豫：那么多有名的大公司都败下阵来，GK 难道真的是一座无法逾越的山峰？
经过深思熟虑，朱大龙教授决定接受华领医药的邀请。「我准备做研究性开发，就是把这个药能够研究到开发到什么程度，就到什么程度，」朱教授说，「尽力而为，不留遗憾。所以无论研究到哪一步，我们要有文章发出来。」
乘风破浪：执着是舵，严谨是桨
在朱大龙教授的带领下，dorzagliatin 完成了 I 期临床试验。当研究数据递交给美国食品药品监督管理局后，29 天后就得到了对方的肯定，可以进行下一步研究。这给了朱大龙教授等研究者们莫大的鼓舞和信心。
凭着对科学探索的执着精神，朱大龙教授主导并完成 dorzagliatin 的 II 期临床试验。研究表明，dorzagliatin 有效改善糖尿病患者对血糖变化的感应及胰岛功能，显著降低糖化血红蛋白水平；并且发现 dorzagliatin 在以葡萄糖浓度依赖的方式改善胰岛素分泌调节和肝脏葡萄糖转化的基础上，还能通过调控 GLP-1 分泌来发挥多重协同的降糖作用。由此奠定了 dorzagliatin 成为最佳的 GKA 产品的重要基础。研究结果被 The Lancet Diabetes & Endocrinology 杂志快速接收，引起强烈反响。
从 I 期到 II 期临床试验结束，华领医药研发团队仅用了 4 年时间。是什么支撑 dorzagliatin 的临床研发获得高效的成功？除了国家政策的支持，离不开执着的探索精神和严谨的研究态度，它们如同舵和桨，引领研究乘风破浪，驶向成功的彼岸。
朱大龙教授说，「严谨、细致、认真、负责」是他提出的八字方针，临床研究过程始终严格遵循着这些方针，以确保每一个试验数据的真实性和完整性。研究者们繁忙，无法相聚，就经常通过电话会议落实。在为期 1 年的 II 期临床研究中，22 家临床研究中心共经历了 103 次现场质量检查、17 次稽查以及 50 次自查，均无严重发现。
执着和严谨的精神作风，一如既往的质量把控，也被朱大龙教授带到了 dorzagliatin 的 III 期临床试验。「III 期临床试验还有个重要的特点，就是临床医生参与了研究设计，避免了很多问题的发生」朱大龙教授强调，「这是试验成功的原因之一，因此感谢每个参与者，让我们携手共建，再创辉煌。」
极目远眺：未来之路，任重道远
其实，在朱大龙教授看来，目前 dorzagliatin 取得的成果只是很小的一部分，还有很多的研究需要做，挖掘出 dorzagliatin 这个宝贝身上更多的秘密。
例如， dorzagliatin 联合二甲双胍或胰岛素治疗，其疗效和安全性如何？在特殊人群中，如肾功能不全的患者，dorzagliatin 将有怎样的表现？未来，dorzagliatin 还要拓展应用于欧美等其它人群，它会带来哪些惊喜？
「任重道远，但这着实让人期待。」朱大龙教授笑着说，眼里充满憧憬。
图片来源：现场摄制
联系客服
