肝豆状核变性是一种遗传性铜代谢障碍所致的肝硬化和以基底节为主的脑部变性疾病。目前并无有效的治愈方法，关键在于早发现，早期控制饮食，规范驱铜，预防肝脑损害等并发症的发生。
1. 饮食治疗
注意低铜高锌饮食，每日食物中含铜量不应>1mg，不宜进食动物内脏、鱼虾、海鲜和坚果等含铜量高的食物。
2. 药物治疗
2.1 西药主要是使用D-青霉胺、依地酸二钠钙等药物。
青霉胺、二巯丙磺酸钠（DMPS)、二巯丁二酸钠(Na-DMS)、二巯丁二酸(DMSA)：依据专家共识使用。药物国内有供用。
四硫钼酸铵：
一项空白对照研究纳入55例患者，采用四硫钼酸铵120〜410mg/d治疗8周，随访3年，仅2 例(4%)患者出现神经系统功能恶化。
一项随机双盲对照试验 纳入48例新诊断有神经系统症状的WD患者，比较四硫钼酸铵和曲恩汀在改善神经系统功能方面的疗效。盐酸曲恩汀组给予 500mg，每日2次；四硫钼酸铵组给予20mg，每日3次，同餐服、 3次餐间服用，共治疗8周。所有患者住院期间给予锌剂50mg，每日2次，出院后给予锌剂50mg，每日3次。
试验结果显示，对于有神经系统功能缺损的WD患者，四硫钼酸铵较曲恩汀有效。两组药物副作用比较：四硫钼酸铵组4%(1/24)、曲恩汀组有26%(6/23)的患者出现神经功能恶化；四硫钼酸铵组有1例、曲恩汀组有3例患者出现贫血和或白细胞减少；四硫钼酸铵组有0例、曲恩汀组有4例患者出现转氨酶升高。
这两种药物价格昂贵，国内尚无生产。
锌剂：主要有硫酸锌、醋酸锌、甘草锌、葡萄糖酸锌等。该药物尚亦缺乏临床试验的证据，依据共识使用。
VitE：实验发现，铜的毒性作 用在肝脏可以通过脂质过氧化反应产生氧化损害线粒体，给予维生素E可降低该损害。然而，目前没有临床证据支持WD患者服用该药。
美国肝病学会（American Association for the Study of Liver Diseases AASLD)的指南（2008年）对药物的推荐：
有症状的患者应使用络合剂治疗，包括青霉胺或曲恩汀，后者的耐受性可能更好（I类推荐，B级证据）。
对症状前的患者或者维持治疗，可选用络合剂或锌剂，曲恩汀的耐受性可能更好（I类推荐，B级证据）。
孕妇应继续治疗，建议D-青霉胺或曲恩汀减量（I类推荐，C级证据）。
中医学认为胆汁的分泌与排泄主要责之于肝，肝之功能正常， 气机调畅，疏泄有度， 胆道无郁阻之患，胆汁排泄正常。肝豆状核变性因铜浊毒邪蓄积沉于肝，致肝之疏泄失常， 胆汁排泄不畅， 铜浊毒邪排出不利蓄积体内脏腑组织而发病。大多数患者具有口中臭秽、口苦口腻、便秘、舌质红、苔黄或黄腻、脉弦或弦滑等症候，认为其主要病理机制为制毒内聚、湿热内蕴，故拟以清热解毒、通腑利湿之法，并结合病理生理特点，胆道为铜代谢的主要排铜途径，以及锌与铜在体内相互拮抗、平衡作用，选用兼具利胆、含锌量低的中药大黄、黄连、黄芩、泽泻、半枝莲、鱼腥草等组成肝豆汤(片)治疗本病。
3. 创新临床提高疗效
不断创新中西医结合结合方法，中西药最佳配比可有效提高临床疗效，降低药物副作用，达到1+1>2的效果。
4.精准驱铜降低副作用
精准医疗又称个性化医疗，是集合现代科技手段与传统医学方法，科学认知人体机能和疾病本质，为患者量身设计出最佳治疗方案，以最有效、最安全、最经济的医疗服务获取个体健康效益最大化的新型医学模式。肝豆患者的精准驱铜就是要求具备恢复金属离子内稳态的针对性、高效性及预防性三大特征，其目标就是在螯合疗法中根据个体化及时弹性调整螯合剂使用剂量，建立精准的Cu、Fe、zn等各种金属元素调控目标加以监测，减少继发的金属元素介导下蛋白质聚集与氧化应激的级联反应，只有这样才能真正恢复机体的MH，促进疾病康复。由此可见，驱铜治疗不能只是着眼于Cu元素作为治疗靶点，而要把整个机体的金属元素谱系作为一个治疗整体。这样才能避免驱铜过度或不足引发副作用。
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