骨髓增生异常综合征（简称MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，该病特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病转化。
由上海市中医医院、上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院、华东理科大学多支研究团队共同开展的“骨髓增生异常综合征'虚毒并治’临床策略及推广应用”，历时十余年研发，造福无数病家。项目成果荣膺2020年上海科技进步二等奖。
近年来，骨髓增生异常综合征发病率日益升高，治疗手段无突破性进展，社会危害较大。记者获悉，自上世纪50年代起至今，吴翰香、黄振翘、周永明教授等海派中医血液名家，经过70余年临证实践与科学探索，提出该病病机为“脾肾亏损为本、邪毒蕴髓为标、痰瘀内生为变”。项目在此基础上，创建了病、证、法、方、药、理完备的MDS“虚毒并治”临床策略，并通过验证与推广，为持续提高疗效、开展疑难攻关奠定基础。
项目负责人陆嘉惠介绍：该项目创新性构建“虚毒”病证模型，并将中医病机与西医分层认识有机统一，提出正虚瘀毒转化进退、病证合参层期论治、扶正祛邪以毒攻毒的“虚毒并治”观点，确立了调脾肾、清瘀毒的治疗法则。
研发团队先后通过630例患者多因素分析和243例患者证型与危度分层相关性分析，总结出归纳出“较低危骨髓增生异常综合征以补益脾肾兼以清解邪毒为主，较高危骨髓增生异常综合征以毒攻毒兼以补益脾肾为主”的“虚毒并治”临床策略。
团队明确西医不同危度骨髓增生异常综合征的中医病机转化特征，建立科学精准的中医特色治疗方案，同时以提升临床疗效指标为目标，不断优化完善治疗方案，通过现代科学方法精简得出有效核心处方。
专家介绍：“以毒攻毒”为主的砷剂治疗方案先后被纳入骨髓增生异常综合征中西医结合诊疗专家共识、中医临床实践指南。通过共1211例患者的多项RCT研究，该治疗方案有效率最高可达75%，联合西医治疗最高可达83.3%，同时荣获专利3项。
团队还围绕骨髓增生异常综合征造血细胞程序性死亡模式——凋亡与自噬，从“正虚”、“邪毒”证型对应的现代物质基础，以及药物作用机制角度，多维度进行“虚毒并治”临床策略的生物学诠释。研究证实了骨髓增生异常综合征造血细胞双向凋亡机制，以及组蛋白乙酰化介导的细胞自噬水平差异现象与中医“虚、毒”病机存在高度对应性，由此明确了健脾补肾活血解毒方、定清片、三子黄石散对骨髓增生异常综合征骨髓细胞基于表观遗传的“凋亡-自噬”及其稳态的调控作用。
记者获悉，该项目历时十余年，获国家自然科学基金在内13项研究支持。获发明专利3项，专著4部，SCI论文5篇，论文95篇，相关成果被包括《blood》在内的国际同行引用65次，他引664次。研究团队同时培养硕士42名、博士14名，优秀毕业论文7篇，全国、上海各学术团体主委、副主委任职12人次。专家共识及指南2份，在国际、国内30余次大会及本团队承办的9次国家级继续教育项目中将“虚毒并治”临床策略及方案以重点专题形式对2700余名医师进行介绍。
目前，项目成果在全国18家中、西医各级兄弟医院推广运用，基于上海瑞金血液病医联体平台向全国20个省市56个地区西医血液病界进行推广。初步建立骨髓衰竭疾病（再障、MDS）数据中心和生物样本库，为上海中医药研究院血液病研究所建设奠定基础。
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