Carbaglu新适应症，治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症，副作用用哪些？

　　美国FDA近日已批准Carbaglu（carglumic acid）200mg片剂一个新的适应症：作为标准护理疗法的辅助疗法，用于儿科和成人患者，治疗由丙酸血症（PA）或甲基丙二酸血症（MMA）引起的急性高氨血症。

　　FDA对这一新适应症的批准，得到了一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验的支持。该试验比较了Carbaglu与安慰剂治疗PA或MMA患者高氨血症发作的疗效。基于24名患者90次高氨血症发作的疗效评估显示，与接受安慰剂的患者相比，接受Carbaglu的患者氨氮减少更快。研究主要终点是从第一次给药到血氨水平低于50μmol/L或出院的时间。在治疗的前三天，与安慰剂治疗组相比，Carbaglu治疗组达到主要终点的比例更高。

　　在临床试验中，在发生的90次高氨血症中，42.2%出现至少1次不良反应。最常见的不良反应为（≥5%）中性粒细胞减少、贫血、呕吐、电解质失衡、食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑病和胰腺炎/脂肪酶升高。