随着肺癌精准治疗的不断发展
临床难题重重浮现，亟待探讨 为传递精准医学理念
展示专家学术洞见探索NSCLC精准之路
美宝遍访多位权威专家
共论肺癌临床诊治之热点
大咖说第3期
本期大咖说，美宝邀请到吉林省肿瘤医院程颖教授，结合当下医药热点，为我们分享：针对突破性疗法批准的药物该如何考量选择。
突破性治疗政策，造福患者
美宝：您认为突破性治疗政策颁布后，为患者带来的获益有哪些？
程颖教授
加速新药审评，满足临床急需
突破性治疗药物程序定位于药品临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，目前尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有充分的证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药，可申请突破性治疗药物程序。
为了鼓励创新和满足临床急需，国家药监局也建立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加速新药审评的通道。事实上，最受我们行业关注的加速路径主要有两个：
一个是“附条件批准”，即根据早期临床试验数据，可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势，允许在完成Ⅲ期确证性临床试验前附条件批准上市；
另一个则是“突破性治疗”，通过加强全流程沟通，提高完成临床试验的效率，重点扶持和加速高价值新药研发。
创新药迅速上市，造福患者
我们在审评肿瘤创新药时，应该主要从研发整体规划、新型创新研究设计、精准人群的选择、单臂试验、联合治疗等因素进行考量。像我们豪森药业的阿美乐，作为国产第三代EGFR-TKI，顺应这样一个趋势，以高质量的单臂试验流程和数据顺利通过了新药加速审评的通道，于2020年3月18日成功上市。
同类药物奥希替尼全球首次于2015年11月在美国获批也是基于其单臂、开放、II期临床试验（AURA&AURA2研究），后直到2017年3月才基于AURA3的研究结果完全批准，其在中国申报上市（2016年8月）时，同样是基于其II期AURA、AURA2和AURA17试验的结果。
而阿美替尼APOLLO研究虽然是Ⅱ期单臂的临床试验，但它的样本量、随访时间包括研究的终点，均符合审评的要求，在一年的随访时间中，也显现了非常好的疗效，我们也期待，Ⅲ期临床试验的结果能进一步验证阿美替尼的优越的疗效和安全性。
因此，国家多项政策的颁布进一步缩短了药物的开发周期，让早期研究显示出良好前景的药物能够尽快的进入市场，保证能在最短的时间为患者提供新的治疗选择，为无药可用的患者带来福音，进一步助力我们“健康中国2030”。
选择突破性疗法批准药物，考量因素？
美宝：您会综合考虑哪些因素对突破性疗法批准的药物进行选择？
程颖教授
随着越来越多药物的获批，针对同一适应症我们有了更多不同的选择，一般来说，我们会从药物的疗效、毒性、可及性、价格、是否纳入医保等多种因素来综合考量。
图1. 阿美替尼和奥希替尼二线研究临床数据对比
图2. 三代EGFR‐TKI二线研究mPFS和mDoR汇总图
以我们国家自主研发的创新药阿美替尼为例，从阿美替尼APOLLO研究与奥希替尼以往研究的对比，我们可以看到，两者ORR相当，并且阿美替尼的PFS及安全性更具有优势，是全球首个二线治疗PFS突破一年的三代EGFR-TKI，对于存在脑转移的患者，阿美替尼颅内mPFS为10.8个月（奥希替尼8.5个月），PFS更长。
图3. 三代EGFR-TKI常见不良事件汇总
图4. 三代EGFR‐TKI间质性肺病发生率
安全性方面，常见的不良事件（腹泻、皮疹、口腔黏膜炎等）阿美替尼总体发生率低于奥希替尼，并且阿美替尼在Ⅱ期研究中没有间质性肺炎发生（奥希替尼3%左右），安全性更具有优势，给中国患者提供了更好的治疗选择。
了解三代TKI安全性相关数据，请点击：
创新药入医保，未来福音
美宝：新一轮国家医保谈判中，阿美乐也已进入谈判目录，请您评价一下创新药进入医保的意义？
程颖教授
今年的新一轮医保谈判中，肿瘤领域竞争十分激烈，进入谈判目录对于自主知识产权的创新药来说，可以带来三个角度的获益：
① 对于患者来说，药物的可及性大大提高，使患者能够尽早的用上疗效更好、毒性更轻的不劣于进口药的创新药，减轻了患者的经济负担。
② 对于制药企业来说，尤其是中国药企，近几年创新研发能力都有长足的进步，但目前创新产品市场化的条件仍然不足，只有自主知识产权的产品进入医保之后，才能使企业有更多的资金能够投入到创新药物的研发过程中，形成良性循环。
③ 对于国家来说，国产的创新药进入医保，也满足了我们推动医疗发展以及科技进步的需求，进一步完善医疗社会保障，提高了药物应用的可及性，所以我觉得，像阿美乐这类的创新药进入医保将会为我们的患者带来非常大的获益。
联系客服
