FDA批准肥厚型心肌病药物上市，一年治疗费用近9万美元

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美国食品和药物管理局 (FDA) 近日批准了mavacamten (Camzyos, Bristol Myers Squibb) 可用于心功能NYHA II 至 III 级的有症状阻塞性肥厚性心肌病(OHCM) 成人患者，可有助于改善心功能和症状。

Mavacamten 是 FDA 批准的第一个针对心脏肌球蛋白变构和可逆性抑制剂。它有 2.5 mg、5 mg、10 mg、15 mg4种不同剂量的胶囊。

​针对不同的流出道压力阶差，处方说明书给出了不同剂量的治疗方案，预计一年的治疗费用达89500美元。

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mavacamten的批准是基于 EXPLORER-HCM 和 EXPLORER-LTE两个研究的数据。

在 EXPLORER-HCM研究中，使用 mavacamten 治疗超过 30 周可显著改善患者的运动能力、左心室流出道 (LVOT) 阻塞、NYHA 功能分级和健康状况。在随机和设盲的EXPLORER-LTE研究中，初始 30 周治疗阶段结束时看到的安全性和有效性结果在平均持续治疗约 62 周的患者中仍得到维持。其中第48周LVOT压力阶差从基线平均下降35.6±32.6mmHg，血清NT-proBNP平均下降480ng/L。

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mavacamten 的处方信息还包括了一个黑框警告，指出使用该药存在心力衰竭的风险。治疗前和治疗期间需要心超对LVEF进行评估。

不建议在 LVEF＜ 55% 的患者中使用 mavacamten。如果任何一次就诊时 LVEF ＜ 50%，或者患者出现心力衰竭症状或临床状况恶化，则应中断该药物的治疗。

原文

https://www.medscape.com/viewarticle/972945?src=